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Barth综合征疗法获EMA孤儿药资格认定
脊髓小脑性共济失调在研药物VO659获美国FDA批准授予孤儿药资格
DMD疗法长期疗效积极，在中国已递交监管申请
罕见病RNAi疗法！3个月皮下注射一次，治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病
又一罕见病基因疗法获FDA孤儿药资格认定
FDA批准首款纤溶酶原缺乏症的疗法
全球首个进行性骨化性纤维发育不良症药物新药申请获FDA受理
诺诚健华奥布替尼获美国FDA突破性疗法认定
赛诺菲Aubagio(特立氟胺)欧盟获批：MS儿科患者一线治疗首个口服疗法!
SMA新药物获FDA快速通道资格认定
丙酮酸激酶缺乏症(PKD)首个疾病修正疗法！首创口服PKR变构激活剂mitapivat申请上市：显著
罗氏新药利司扑兰在华获批 用于治疗脊髓性肌萎缩症
中国首个黏多糖贮积症II型酶替代疗法药物在中国投入商业应用
白细胞黏附缺陷症基因疗法获EMA优先药物资格认定
高苯丙氨酸血症治疗药物获FDA和EC孤儿药资格认定
首个且唯一治疗远端肾小管酸中毒药物在欧获批
首个面肩纮肌萎缩新药进入快速通道
骨髓增生异常综合征疗法获FDA孤儿药资格认定
室管膜瘤疗法获FDA儿科罕见病资格认定
美国FDA已批准Apellis公司药物EMPAVELI用于治疗成人PNH患者
精氨酸酶1缺乏症药物最新进展
FDA受理Alagille综合征药物新药申请并授予优先审评
美国FDA批准首个C3抑制剂Empaveli，治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)
慢性移植物抗宿主病疗法获FDA孤儿药资格认定
皮肤T细胞淋巴瘤疗法获欧盟委员会孤儿药资格认定
Ehlers-Danlos综合征小分子药物最新进展
特发性肺纤维化疗法获FDA孤儿药资格认定
天使综合征药物获FDA孤儿药资格认定
FDA批准新适应症药物治疗小儿神经源性逼尿肌过度活动
渤健多发性硬化新药在中国正式获批
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