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欧盟批准治疗青少年和成人X连锁低磷血症药物
治疗婴儿痉挛症，Cerecin在研疗法tricaprilin获美国FDA孤儿药资格
潜在“first-in-class”疗法！赛诺菲戈谢病新药在中国获批临床
治疗同型胱氨酸尿症，ACN00177获美国FDA孤儿药资格
尿素循环障碍创新解毒疗法获FDA儿科罕见病资格认定
FDA授予BioCryst口服D因子抑制剂孤儿药资格
神经母细胞瘤诊断药物获儿科罕见病资格认定
FDA批准ANK-700治疗多发性硬化的研究性新药申请
FDA授予ION373治疗亚历山大病孤儿药资格认定
戈谢病基因疗法获EMA孤儿药资格认定
Protagonist Therapeutics的PTG-300获得欧洲药物管理局授予孤儿药称号，用
治疗异染性脑白质营养不良，CHMP支持批准Orchard Therapeutics基因疗法Libme
Alagille综合征患者胆汁淤积性瘙痒的新药申请已提交
首个用于患发作性睡病十五年以上患者猝倒及过度嗜睡疗法获批
FDA授予Prosetin治疗ALS孤儿药认定
Alnylam第三款RNAi疗法lumasiran欧盟即将批准：治疗原发性高草酸尿症1型(PH1)
治疗GM1型神经节苷脂沉积病，Axovant基因疗法AXO-AAV-GM1获罕见儿科疾病认定
Ultomiris 100mg/mL高浓度制剂获美国FDA批准，大幅缩短治疗时间！
FDA批准治疗胱胺酸症相关眼部症状新型实验疗法
辉瑞罕见病创新药维万心®在中国获批 | 重磅
近14年来首个治疗罕见血液病的药物获FDA批准
治疗庞贝病（糖原累积病Ⅱ型），赛诺菲创新酶替代疗法的上市申请获EMA受理
治疗神经元蜡样质脂褐质沉积症，AT-GTX-501获EMA优先药物（PRIME）认定
治疗杜氏肌营养不良，辉瑞基因疗法获快速通道资格
罕见病底物替代疗法！美国FDA授予fosdenopterin优先审查：治疗A型钼辅因子缺乏症（MoC
儿童软骨发育不全新药上市许可申请获EMA受理
治疗C型尼曼匹克病药物已完成FDA新药申请的滚动申报
纽福斯生物眼科基因疗法获FDA孤儿药资格
FDA授予SRK-015治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）儿科罕见病资格认定
first-in-class”创新疗法获FDA优先审评资格，治疗罕见溶酶体贮积疾病
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