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遗传性血管水肿(HAE)创新产品！武田Takhzyro预充式注射器在欧盟即将批准，今年将上市！！
硬皮病相关间质性肺疾病患者福音：首个治疗药物维加特®在华获批上市
欧洲首个治疗青少年囊性纤维化药物有望获批
FDA授予DSG3-CAART治疗粘膜寻常型天疱疮快速通道资格
血友病新疗法! 辉瑞TFPI靶向药首次在中国申报临床
FDA授予BXQ-350治疗恶性神经胶质瘤孤儿药资格认定
FDA授予治疗胶质母细胞瘤新疗法孤儿药资格认定
EMA授予Amylyx公司AMX0035治疗ALS的孤儿药资格认定
LUMEVOQ治疗Leber遗传性视神经病变的欧洲上市许可申请将提交
FDA授予L‑CsA‑i治疗闭塞性细支气管炎综合征快速通道资格
Vosoritide治疗软骨发育不全的上市许可申请将向美国和欧洲提交
首创法尼基转移酶抑制剂Zokinvy将于11月批准上市，将死亡风险降低88%！
FDA批准Fensolvi混悬注射液用于小儿中枢性早熟症
FDA授予LM-030治疗Netherton综合症快速通道资格认定
欧盟批准nintedanib用于系统性硬化症相关间质性肺病
中国首个氘代药物安泰坦获批 用于治疗舞蹈病及运动障碍
FDA授予67Cu-SARTATE™治疗神经母细胞瘤孤儿药资格认定
FDA批准PLX-200治疗此种溶酶体贮积症的新药临床试验申请
欧盟批准NILEMDO®和NUSTENDI®用于原发性高胆固醇血症
FDA授予FT-4202治疗镰刀型细胞贫血症孤儿药资格认定
多发性硬化又一重磅创新药万立能®（西尼莫德）中国获批 | 重磅
FDA授予胰高血糖素类似物治疗先天性高胰岛素血症孤儿药资格认定
FDA授予MT-401治疗急性髓系白血病孤儿药资格认定
FDA批准首个靶向治疗胆管癌疗法
肺动脉高压(PAH)新药！Acceleron/BMS TGF-β配体陷阱sotatercept获欧盟
SLS-005（海藻糖）获孤儿药资格，用于治疗黏多糖贮积症Ⅲ型（Sanfilippo综合征）
Banner Life Sciences宣布多发性硬化药物BAFIERTAM获FDA最终批准
百时美Reblozyl欧盟即将批准，治疗β地中海贫血/骨髓增生异常综合症相关贫血
关爱罕见病：2020年1-4月美国FDA批准的孤儿药适应症！
BMS/Nektar免疫刺激疗法bempeg获FDA孤儿药资格
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