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视神经脊髓炎谱系障碍患者治疗方法获批
FDA批准基因疗法RP-L401治疗婴儿恶性石骨症的新药申请
FDA批准首款治疗肿瘤性骨软化症药物
FDA授予REN001治疗原发性线粒体肌病孤儿药资格认定
FDA批准治疗Dravet综合征新疗法
FDA授予DKN-01治疗胃癌和胃食管交界处癌孤儿药资格认定
首个且唯一用于长期维持治疗肢端肥大症的口服药物获批
全球首个FDA批准用于治疗CLD相关血小板减少症的口服TPO-RA类药物苏可欣®中国上市
Ultomiris新适应症获欧盟批准：治疗非典型溶血性尿毒综合(aHUS)
FDA授予PN-1007治疗抗MAG神经病变孤儿药资格认定
20年努力终成正果！FDA今日批准罕见代谢疾病首款药物疗法
FDA授予NT-I7治疗进行性多病灶脑白质病孤儿药资格认定
欧盟授予SPVN06治疗遗传性视网膜营养不良的孤儿药资格
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孤儿药周报 | 默沙东靶向诺奖信号通路抗肿瘤小分子疗法、黏多糖贮积症基因疗法入围
百时美Reblozyl欧盟获批：β地中海贫血/骨髓增生异常综合症相关贫血
FDA批准首个治疗肢端肥大症的口服疗法
美国FDA批准Fintepla(芬氟拉明口服液)，治疗Dravet综合征！
FDA授予Lumasiran治疗原发性高草酸尿症的新药申请优先审评资格
FDA授予Berubicin治疗恶性胶质瘤孤儿药资格认定
FDA授予ATX01治疗红斑性肢痛症孤儿药资格认定
FDA授予Thrombosomes®治疗急性辐射综合症孤儿药资格认定
FDA授予TLY012治疗系统性硬化症孤儿药资格认定
FDA授予ATR-12治疗Netherton综合征儿科罕见病资格认定
FDA授予EB 002治疗杜氏和贝克肌营养不良症孤儿药资格认定
FDA授予Arimoclomol治疗渐冻症快速通道资格认定
FDA授予新型抗感染药物pravibismane治疗囊性纤维化肺病孤儿药资格认定
FDA授予基因疗法VTX-803治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症3型孤儿药资格认定
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