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FDA和EC授予GLPG1690治疗系统性硬化症的孤儿药资格认定
FDA授予Losmapimod治疗面肩肱型肌营养不良症的孤儿药资格认定
Alnylam高度创新药物Givlaari在欧盟批准在即，治疗急性肝卟啉症(AHP)
FDA批准首个甲状腺眼病疗法
FDA批准首个上皮样肉瘤特异性疗法 | 重磅
鸿运华宁肺动脉高压抗体新药GMA301获FDA临床许可
Aruvant胎儿血红蛋白基因疗法ARU-1801获美国FDA孤儿药资格
自体造血干细胞基因疗法！美国FDA授予OTL-102孤儿药资格，治疗X连锁慢性肉芽肿病(X-CGD)
FDA授予CLR 131治疗淋巴浆细胞性淋巴瘤的孤儿药资格认定
Infigratinib治疗胆管癌获快速通道及孤儿药资格认定
FDA授予HSB-1216治疗小细胞肺癌孤儿药资格认定
FDA批准首个罕见胃肠道间质瘤靶向疗法
FDA授予Arimoclomol治疗C型尼曼匹克病的突破性疗法资格认定
FDA授予Arimoclomol治疗包涵体肌炎的快速通道资格认定
早衰症新药上市申请开始滚动提交
Savara公司吸入性GM-CSF药物Molgradex获美国FDA突破性药物资格
EMA授予ABO-102基因疗法治疗黏多糖贮积症优先药物资格认定
口服促血小板生成素受体激动剂Doptelet获美国FDA孤儿药资格
FDA授予Reldesemtiv治疗ALS的孤儿药资格认定
FDA授予AuriNovo治疗先天性小耳畸形患者耳再造的儿科罕见病资格认定
FDA授予基因疗法PR006治疗额颞叶痴呆的孤儿药资格认定
FDA加速批准首个DMD亚型靶向疗法
辉瑞Vyndaqel（tafamidis，61mg胶囊）在欧盟获得推荐批准！
Sarepta公司第二款外显子跳跃疗法Vyondys 53获得美国FDA批准
艾伯维BTK抑制剂在中国获批临床 治疗系统性红斑狼疮
FDA授予Mavorixafor治疗WHIM综合征的突破性疗法资格认定
安进瑞百安获批用于原发性高胆固醇血症和混合型血脂异常治疗
FDA和EMA授予Zotiraciclib治疗胶质瘤的孤儿药资格认定
终成正果！FDA今日加速批准DMD创新疗法
FDA授予APR-TD011治疗大疱性表皮松解症的孤儿药资格认定
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