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国家药品监督管理局批准依达拉奉用于治疗ALS
FDA授予MB-102治疗急性髓系白血病的孤儿药资格认定
福泰制药向FDA提交三联疗法治疗囊性纤维化的新药上市申请
拓臻生物合作伙伴新药获FDA和EMA孤儿药认定，治疗原发性胆汁性胆管炎
FDA授予DCR-PHXC治疗原发性高草酸尿血症的突破性疗法资格认定
高度创新RNAi疗法givosiran治疗急性肝卟啉症（AHP）获美国FDA优先审查
FDA批准首个罕见关节肿瘤疗法
罕见病新药！欧盟授予百济神州合作伙伴SpringWorks公司MEK抑制剂mirdametinib孤
欧盟授予sepofarsen治疗莱伯先天性黑蒙症10(LCA10)的优先药物资格(PRIME)
UX007(七碳脂肪酸甘油三酯)申请上市，治疗长链脂肪酸氧化代谢病(LC-FAOD)
FDA授予LB-001治疗甲基丙二酸血症的儿科罕见病资格认定
FDA授予Imfinzi治疗小细胞肺癌的孤儿药资格认定
史上最贵药物Zolgensma上市 脊髓性肌萎缩症再添重磅
速递 | 创新酶替代疗法获得FDA突破性疗法认定，治疗儿童遗传病
FDA授予LM-030治疗内瑟顿综合征的儿科罕见病资格认定
EMA授予AR-501治疗囊性纤维化的孤儿药资格认定
首个早产儿视网膜病变(ROP)治疗药物！诺华Lucentis第7个适应症获欧盟CHMP推荐批准
Alexion补体C5抑制剂Soliris第4个适应症即将获批
FDA授予基因疗法APB-102治疗ALS的孤儿药资格认定
Alnylam药物Onpattro获加拿大批准上市，治疗hATTR淀粉样变性
FDA授予ARO-ANG3治疗纯合子家族性高胆固醇血症的孤儿药资格认定
Vertex三联疗法在美申请上市，治疗90%患者
FDA批准Xpovio用于治疗多发性骨髓瘤
EC批准首个用于治疗PNH的长效补体抑制剂
FDA授予LM-030治疗内瑟顿综合征的孤儿药资格认定
诺华多发性硬化创新药捷灵亚®（Gilenya，芬戈莫德）中国获批
Epygenix公司向FDA提交EPX-100治疗Dravet综合征的新药临床研究申请
FDA授予ARCT-810治疗鸟胺酸氨甲酰基转移酶缺乏症的孤儿药资格认定
Arrowhead公司高胆固醇血症RNAi疗法ARO-AGN3获美国FDA授予孤儿药资格
美国FDA授予DCR-PHXC治疗1型原发性高草酸尿症（PH1）突破性药物资格
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