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武田皮下注射剂型Entyvio治疗炎症性肠病在欧盟进入审查
靶向RNA疗法显著改善肌萎缩 即将向FDA递交新药申请
一周两款多发性硬化症新药上市，德国默克口服疗法获FDA批准
美国FDA授予酶替代疗法RVT-801治疗法韦尔病的孤儿药资格和快速通道资格
FDA授予Seladelpar治疗罕见免疫性肝病的突破性疗法资格认定
继发进展多发性硬化症首个口服药物获批！预计下周在美上市
FDA授予Tecarfarin预防ESRD和AFib患者心源性系统性血栓栓塞的孤儿药资格认定
美国FDA批准Sunosi治疗发作性睡病和阻塞性睡眠呼吸暂停相关白天过度嗜睡
FDA授予Seladelpar治疗罕见免疫性肝病的突破性疗法资格认定
新药获FDA授予的孤儿药资格，新锐B轮融资6300万美元
EMA授予RT001治疗罕见儿童神经退行性疾病的孤儿药资格认定
FDA授予Odiparcil治疗黏多糖贮积症的儿科罕见病资格认定
勃林格殷格翰口服多激酶抑制剂nintedanib在美国和欧盟提交新适应症申请
FDA授予Etoposide Toniribate治疗胆管癌的孤儿药资格认定
FDA授予AT-GAA治疗溶酶体贮积症的突破性疗法资格认定
FDA授予Calliditas公司治疗原发性胆汁性胆管炎的孤儿药资格认定
FDA授予Palovarotene治疗骨病的儿科罕见病资格认定
逆代谢设计新型抗凝血剂tecarfarin获美国FDA授予孤儿药资格
罗氏A型血友病新药Hemlibra获欧盟批准，用于无VIII抑制剂群体
青光眼新组合疗法获批 疗效优于常见疗法
新基新型多发性硬化症口服药ozanimod申请上市
FDA 授予TransCon CNP治疗软骨发育不全的孤儿药资格认定
FDA授予OSP-101治疗闭塞性细支气管炎的孤儿药物资格认定
FDA授予verdiperstat治疗多系统萎缩的孤儿药认定
FDA授予基质替代疗法治疗罕见代谢疾病的孤儿药资格认定
FDA授予WP1066治疗罕见脑瘤的孤儿药资格认定
全球首个家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）药物Waylivra在欧盟即将上市
首个成人罕见凝血疾病疗法获批
FDA首次授予多系统萎缩药物孤儿药资格认定
FDA授予BL-8040治疗胰腺癌的孤儿药资格认定
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