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真性红细胞增多症(PV)新药！台湾药华医药Besremi获欧盟批准，成首个治疗PV的干扰素
Amicus公司AT-GAA治疗庞贝氏病获突破性疗法认定
治疗A型血友病，诺和诺德长效凝血因子获FDA批准
EMA授予TLC178治疗软组织肉瘤的孤儿药资格认定
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新型候选基因疗法治疗遗传性血管性水肿获FDA孤儿药资格认定
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年销$40亿不是梦！罗氏A型血友病新药Hemlibra获欧盟CHMP推荐批准，用于无VIII抑制剂群
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Regenxbio公司RGX-181获美国FDA授予治疗CLN2的罕见儿科疾病资格
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肺动脉高压新药！强生Opsumit治疗门脉性肺动脉高压（PoPH）新适应症遭美国FDA拒绝
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