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儿童肌无力药物首度获批上市 孤儿药让罕见病患者“疾有所医”
两款抗癫痫药物拟纳入优先审评
首款酶替代疗法获欧盟批准治疗苯丙酮尿症
首款儿科肌无力综合征新药获批上市
FDA授予Umbralisib治疗边缘区淋巴瘤的孤儿药资格认定
FDA 授予UX007治疗长链脂肪酸氧化障碍的儿科罕见病和快速通道资格认定
FDA批准辉瑞(PFE.US)两款孤儿药上市，用于治疗罕见心脏病
FDA授予Inebilizumab治疗视神经脊髓炎谱系疾病的突破性疗法资格认定
Dova公司第二代口服促血小板生成素受体激动剂Doptelet欧盟获批在即
罕见病新药Translarna获治疗5岁以上杜氏肌营养不良儿童
Ultomiris欧盟即将获批，治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)
Esperoct（N8-GP）获欧盟CHMP推荐批准
罕见病新药Ultomiris欧盟即将获批
罕见病新药！靶向口服疗法dexpramipexole获孤儿药资格
第一款！FDA批准儿童红斑狼疮首个疗法
CTX001造血干细胞疗法获得快速通道资格认定
Nanatinostat喜获孤儿药资格认定
罕见病新药！UX007 2019年中申请上市，治疗长链脂肪酸氧化代谢病
杜氏肌营养不良(DMD)新药！pamrevlumab获美国FDA第3个孤儿药
Tinostamustine获得孤儿药资格认定
Viela Bio斩获首个突破性疗法认定
FDA授予AMT-130基因疗法快速通道资格认定
NF：新药获得突破性疗法资格认定
新基红细胞成熟剂luspatercept在美申请上市，治疗β地中海贫血和骨髓增生异常综合症
FDA批准HMI-102治疗PKU的新药临床研究申请
FDA授予E4治疗新生儿脑病的孤儿药资格认定
FDA授予ABO-101治疗MPSIIIB的快速通道资格认定
70%患者肿瘤缩小，神经纤维瘤新药获FDA突破性疗法认定
FDA授予PRM-151治疗特发性肺纤维化的突破性疗法资格认定
FDA授予RVT-801治疗法伯病的快速通道和儿科罕见病资格认定
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