资讯
News
孤儿药
Orphan drug
政策
Policies
活动
Activities
科研
Research
罕见病百科
研究报告
机构报告
组织目录
科研招募
特别关注
Focus
人物故事
视频
招聘
资源下载
诊断与治疗
Diagnosis
首页
>
搜索
Santhera公司向EMA提交Puldysa治疗DMD的上市许可申请
FDA授予Zygel治疗脆性X综合征的快速通道资格认定
FDA授予MB-108治疗恶性胶质瘤的孤儿药资格认定
美国FDA批准Emflaza扩大适用人群，用于2-5岁杜氏肌营养不良（DMD）患者
FDA授予HMI-102基因疗法治疗PKU的快速通道资格认定
首个黏多糖贮积症药物在中国获批
武田罕见癫痫新药在华获批临床，一种选择性CH24H抑制剂
全球首批！bluebird基因疗法获欧盟批准，治疗β地中海贫血
FDA授予P-BCMA-101治疗多发性骨髓瘤的孤儿药资格认定 | 孤儿药
FDA授予AL101治疗腺样囊性癌的孤儿药资格认定
FDA授予CLR 131治疗多发性骨髓瘤的快速通道资格认定
EMA建议授予Relacorilant治疗库欣综合征的孤儿药资格认定
FDA授予Molgradex治疗肺泡蛋白沉积症（PAP）的快速通道资格认定
首个家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）药物在欧盟获批上市
重磅SMA基因疗法获批，定价超200万美元
FDA授予Dexpramipexole治疗高嗜酸性粒细胞综合征的孤儿药资格认定
SMA首款基因疗法获批上市 官宣定价212.5万美元
罕见骨巨细胞瘤临床急需药品地舒单抗注射液获批上市
FDA授予LB-001治疗甲基丙二酸血症的孤儿药资格认定
罕见心脏病迎来首个新疗法！住院率显著降低
挽救儿童患者生命 FDA批准武田新药扩大适应症
FDA授予Elafibranor治疗原发性胆汁性胆管炎的突破性疗法资格认定
FDA授予AUTO3治疗急性淋巴细胞白血病的孤儿药资格认定
Poseida明星产品BCMA CAR-T获FDA授予孤儿药称号
FDA授予Pamrevlumab治疗杜氏肌营养不良症的孤儿药资格认定
FDA授予APR-246治疗骨髓增生异常综合征的快速通道和孤儿药资格认定
FDA首次批准转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病新疗法
FDA批准首个治疗Lambert-Eaton肌无力综合征患儿的药物
SNSP113继FDA后再获EMA治疗囊性纤维化孤儿药资格认定
全球首批！Ionis反义寡核苷酸新药在欧盟率先获批上市
<
...
24
25
26
27
28
...
>
公益项目
罕罕漫游
罕友荟月捐计划
科研招募
更多 +
国内首个！APDS靶向药临床首例疗效显著，患者招募启动
广告
人物故事
更多 +
生下罕见病的孩子，他却说：这是命运最好的安排
成为罕见病患者22年，我多了1300个好友
每一个孩子，都是生命的礼物
广告
视频
更多 +
《罕罕漫游》宣传片
「如影随形」2024年国际罕见病日宣传片
广告
报告下载
更多 +
招聘
和我们一起助力中国罕见病事业 | 蔻德罕见病中心2025年度招聘计划
公众号
捐赠
返回顶部
