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AVR-RD-02获得治疗戈谢病的孤儿药资格认定
杜氏肌营养不良症的快速通道资格认定
FDA授予靶向MAGE-A4 的SPEAR T细胞疗法治疗软组织肉瘤的孤儿药资格认定
FDA授予MAT2203治疗隐球菌病的孤儿药资格认定
Moderna公司丙酸血症药物mRNA-3927获美国FDA授予快速通道资格
FDA授予NNZ-2591治疗3种罕见综合征的孤儿药资格认定
FDA受理Voxelotor治疗镰状红细胞贫血症的新药上市申请并给予优先审评资格
蓝鸟生物生产规范获EMA批准 基因疗法Zynteglo准备上市！
Vertex公司药物Kalydeco获欧盟CHMP推荐批准，用于6-12个月CF婴儿
FDA授予Danicopan治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症的突破性疗法资格认定
FDA批准新的囊性纤维化突破性疗法
FDA授予新型C1q抑制剂ANX005的快速通道资格认定
FDA批准ULTOMIRIS用于治疗非典型溶血性尿毒综合征
FDA授予Sotatercept治疗肺动脉高压的孤儿药资格认定
FDA授予ASTX727治疗骨髓增生异常综合征（包括慢性粒单核细胞白血病）的孤儿药资格认定
FDA授予MGTA-456治疗遗传性代谢紊乱的再生医学先进疗法资格认定
FDA授予Zilucoplan治疗重症肌无力的孤儿药资格认定
FDA授予Magrolimab治疗骨髓增生异常综合征和急性髓系白血病的快速通道资格认定
FDA授予NERLYNX治疗乳腺癌脑转移的孤儿药资格认定
FDA授予Nomacopan治疗造血干细胞移植相关血栓性微血管病的孤儿药资格认定
FDA授予Nirogacestat治疗硬纤维瘤的突破性疗法资格认定
FDA授予Fasenra治疗嗜酸性食管炎的孤儿药资格认定
首个治疗罕见血管疾病患儿疗法获FDA批准
EC批准埃罗妥珠单抗三联疗法用于治疗多发性骨髓瘤
FDA授予Nomacopan治疗大疱性类天疱疮的孤儿药资格认定
罗氏美罗华(Rituxan)获美国FDA批准首个儿科适应症，治疗2种血管炎
FDA授予BXCL701治疗急性骨髓性白血病的孤儿药资格认定
FDA授予基因疗法MB-107治疗联合免疫缺陷的再生医学先进疗法资格认定
FDA受理审查Inebilizumab治疗视神经脊髓炎谱系疾病的生物制品许可申请
杜氏肌营养不良症(DMD)新药项目ifetroban获美国FDA孤儿药产品研发项目拨款！
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