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FDA授予Sotatercept治疗肺动脉高压突破性疗法资格认定
Lumasiran治疗1型原发性高草酸尿症的新药申请滚动提交已完成
FDA授予SEL120治疗急性髓细胞性白血病孤儿药资格认定
FDA授予DCR-A1AT治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症孤儿药资格认定
荣昌生物BLyS/APRIL抑制剂获FDA快速通道资格，2020年有望中国获批！
孤儿药周报 | RNAi疗法治疗骨髓增生综合征，肌营养不良症创新疗法入围
FDA批准SEVENFACT® 治疗12岁以上血友病患者出血
EMA授予Viralym-M治疗造血干细胞移植病毒感染孤儿药资格认定
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脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药！罗氏risdiplam美国审查推迟3个月，即将在中国提交上市申请
FDA授予AVR-RD-04治疗胱氨酸贮积症孤儿药资格认定
FDA授予verdiperstat治疗多系统萎缩快速通道资格
遗传性血管水肿(HAE)新药！欧盟CHMP推荐批准Ruconest，用于治疗≥2岁儿童！
FDA授予EHP-101治疗系统性硬化症快速通道资格
兔子中生产的救命疗法！FDA批准创新血友病疗法上市
FDA授予APR-OD031治疗苯丙酮尿症孤儿药资格认定
FDA批准治疗多发性硬化复发形式的新口服疗法
FDA授予ALPN-101预防和治疗急性移植物抗宿主病孤儿药资格认定
FDA受理PR006治疗GRN 突变的额颞叶痴呆的探索性新药申请
【盘点】关爱罕见病：2020年第一季度美国FDA批准的孤儿药适应症！
FDA授予AL101治疗腺样囊性癌的快速通道资格认定
FDA授予Umbralisib治疗滤泡性淋巴瘤孤儿药资格认定
FDA授予Trofinetide治疗Rett综合征儿科罕见病资格认定
FDA授予CART-ddBCMA治疗多发性骨髓瘤孤儿药资格认定
调节热门靶点，杨森递交多发性硬化症新药申请
FT-4202治疗镰刀型细胞贫血症获快速通道及儿科罕见病资格认定
欧盟给予Acelarin治疗胆道癌的孤儿药资格认定肯定意见
首个植物来源大麻素新型抗癫痫药！Epidyolex欧洲申请新适应症，治疗结节性硬化症(TSC)相关癫
李氏大药厂(00950)：INOmax®新药上市申请获药监局就治疗儿科罕见病授予的优先审评资格
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