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诺华镰状细胞病血管闭塞危象预防药物 获突破性疗法
诺华crizanlizumab获FDA突破性疗法认定，用于预防镰状细胞病疼痛危象
FDA同日批准两种罕见血液病疗法
美国FDA授予Edsivo（celiprolol）治疗血管性埃勒斯-当洛斯综合征（vEDS）优先审查
CDE连续发布36个拟优先审评产品信息
欧盟授予Albireo回肠胆汁转运体抑制剂A4250治疗胆道闭锁的孤儿药资格
FDA授予基因疗法治疗罕见病的孤儿药资格认定
FDA授予双功能免疫疗法M7824治疗胆管癌的孤儿药资格认定
美国FDA授予CD123靶向CAR-T细胞疗法MB-102治疗BPDCN的孤儿药资格
EMA建议授予SRK-015治疗脊髓性肌萎缩症的孤儿药资格认定
最好的假日礼物！FDA连批三款新药
FDA优先审查Tecentriq联合化疗治疗广泛期小细胞肺癌的申请
罕见病基因疗法AVXS-101获优先审评
lonafarnib再获突破性疗法认定 治疗早老症
首个国产PD-1抗体药物特瑞普利单抗注射液获批上市
脊髓性肌萎缩症（SMA）新药！罗氏口服药物risdiplam获欧盟优先药物资格（PRIME）
FDA授予IB1000系列化合物治疗尼曼匹克病的孤儿药资格认定
安进Nplate获美国FDA批准，用于免疫性血小板减少症（ITP）儿科患者
FDA快速通道认定：礼来Olumiant有望打破系统性红斑狼疮新药现状
EC授予DMX-200治疗局灶性节段性肾小球硬化的孤儿药资格认定
FDA授予阿斯利康自体免疫疾病药物 Fasenra 孤儿药资格
Bridge公司提交BBT-877治疗特发性肺纤维化的新药临床研究申请
EC授予IB1000系列化合物治疗GM2神经节苷脂沉积症的孤儿药资格认定
FDA授予生长抑素类似物治疗神经内分泌肿瘤的孤儿药资格认定
EC授予IB1000系列化合物治疗尼曼匹克病的孤儿药资格认定
Aquestive公司药物Sympazan在美国上市，成首个氯巴占口腔膜剂
FDA授予生长抑素类似物治疗神经内分泌肿瘤的孤儿药资格认定
基因疗法治疗巴腾病获孤儿药资格认定
首创单克隆抗体癌症免疫疗法获孤儿药资格认定
罗氏重磅血友病新药舒友立乐®（艾美赛珠单抗）在中国获批！
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