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FDA授予PTX-022治疗先天性甲肥厚的快速通道资格认定
首个口服疾病修饰疗法！诺华Gilenya获欧盟批准，用于多发性硬化症儿童和青少年群体
首个Lambert-Eaton肌无力综合征疗法获FDA批准
范可尼贫血基因疗法！Rocket公司RL-L102斩获美国FDA再生医学先进疗法(RMAT)资格
24年来首个重大突破！Sobi公司超罕见病HLH治疗药物Gamifant获美国FDA批准
FDA授予PLN-74809治疗原发性硬化性胆管炎的孤儿药资格认定
阿斯利康首款呼吸道生物制剂：获罕见免疫病孤儿药认定
罕见肝病抑制剂获获FDA孤儿药资格认定
填补国内罕见病药物空白 杨森亿珂华氏巨球蛋白血症适应症优先获批
儿童罕见免疫缺陷 如今有新药了！
24年来首个重大突破，FDA今日批准致命罕见病首款新药
诺华Promacta获美国FDA批准，成10年来重度再生障碍性贫血（SAA）首个一线药物
FDA授予MEK抑制剂PD-0325901治疗1型神经纤维瘤病（NF1）的孤儿药资格
FDA授予PAAG15A治疗囊性纤维化的孤儿药资格认定
罕见病新药！Vertex公司第3款囊性纤维化药物Symdeko获欧盟批准
FDA授予A4250治疗罕见肝病的快速通道资格认定
囊性纤维化药物获欧盟孤儿药资格认定的积极意见
FDA授予PTG-300治疗β-地中海贫血的快速通道资格认定
FDA授予口服抑制剂治疗罕见淋巴瘤的孤儿药资格认定
欧洲首个治疗遗传性血管性水肿（HAE）的单抗类药物Takhzyro上市在即
FDA授予Myelo001治疗急性放射综合征的孤儿药资格认定
药监局制定《用于罕见病防治医疗器械注册审查指导原则》
FDA授予Q-Cells®治疗横贯性脊髓炎的孤儿药资格认定
FDA授予MeiraGTx公司AAV-CNGB3治疗全色盲的快速通道资格认定
罕见病药物名列拟纳入优先审评程序药品注册申请的公示名单
FDA授予新药治疗罕见肝病的快速通道资格认定
罕病新药 FDA授予新一代精准工程化CD74靶向性抗体药物偶联物（ADC）STRO-001孤儿药地位
FDA授予Relacorilant治疗胰腺癌的孤儿药资格认定
首创血癌治疗剂获FDA孤儿药资格认定
肿瘤疗法连续获得FDA开发激励
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