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GSK全球首个系统性红斑狼疮(SLE)生物制剂倍力腾(Benlysta)获批在中国内地上市
Alnylam制药提交Givosiran治疗急性肝卟啉症的上市许可申请
EC授予OV101治疗天使综合征的孤儿药资格认定
FDA批准ABO-202基因疗法治疗CLN1病的快速通道资格认定
FDA授予ARO-APOC3治疗家族性乳糜微粒血症综合征的孤儿药资格认定
Alnylam药物Onpattro获英国NICE批准，治疗hATTR淀粉样变性
FDA授予AR-501治疗囊性纤维化的孤儿药资格认定
EMA授予Emixustat治疗Stargardt病的孤儿药资格认定
FDA授予DNL310治疗黏多糖贮积症的孤儿药和儿科罕见病资格认定
Grifols首款20%皮下免疫球蛋白获批上市 用于原发性免疫缺陷病
全球首个长效C5补体抑制剂Ultomiris获批，治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)
治疗自身免疫性出血疾病 创新疗法获批扩展适用范围
60年来首个红斑狼疮新药「贝利尤单抗」，在中国获批上市
FDA授予PL-8177治疗非感染性葡萄膜炎的孤儿药资格认定
FDA接受新型再生疗法RVT-802治疗先天性无胸腺症的生物制品许可申请
FDA批准首款视神经脊髓炎谱系疾病治疗药物
FDA批准补体抑制剂Soliris治疗中枢神经系统免疫疾病
Alexion补体C5抑制剂Soliris获FDA批准第4个适应症
基因疗法-KB103治疗大疱性表皮松解症(DEB)获美国FDA再生医学先进疗法资格(RMAT)
杜氏肌营养不良(DMD)新药Puldysa在欧盟进入审查，有效延缓呼吸功能下降
FDA接受Luspatercept治疗骨髓增生异常综合征和β-地中海贫血的生物制品许可申请
FDA授予BST-236治疗急性髓系白血病的孤儿药资格认定
Epizyme公司向FDA提交Tazemetostat治疗上皮样肉瘤患者的新药上市申请
EC授予PTI-428治疗囊性纤维化的孤儿药资格认定
FDA授予PD-0325901治疗神经纤维瘤病的快速通道资格认定
全球首个长效C5补体抑制剂Ultomiris获批，治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)
Alnylam制药提交Givosiran治疗急性肝卟啉症的新药上市申请
全球首款RNAi药物日本获批上市
FDA授予AT-007治疗半乳糖血症的孤儿药资格认定
FDA授予IMR-687治疗镰状细胞病的快速通道资格认定
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