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多发性骨髓瘤疗法获FDA孤儿药资格认定
治疗GM1神经节苷脂贮积症，基因疗法PBGM01的临床试验申请在英国获批
天冬氨酰基葡萄糖胺尿症基因疗法获EMA孤儿药资格认定
同型半胱氨酸尿药物获FDA儿科罕见病资格认定
真性红细胞增多症药物获FDA快速通道资格认定
全球首款早衰症新药获批；同时重金卖出优先审评券
突破性疗法！武田拉那利尤单抗今日正式在中国获批上市
视网膜母细胞瘤治疗药物获FDA儿科罕见病和孤儿药资格认证
WOLFRAM综合征药物获FDA孤儿药资格认定
首个也是唯一治疗囊性纤维化婴儿患者的CFTR调制剂在欧获批
首款治疗原发性高草酸尿症1型药物获FDA批准
Protalix/凯西长效α-半乳糖苷酶A产品pegunigalsidase alfa审查周期延长！
Mustang Bio两项慢病毒基因疗法收获欧盟监管机构授予孤儿药资格的积极意见
黑尿症新疗法有望在欧洲获批
Leber遗传性视神经病变药物提交上市许可申请
FDA批准首款1型原发性高草酸尿症药物，罕见病治疗再添“生力军”
镰刀型细胞贫血症疗法获FDA孤儿药资格认定
首款治疗早衰症药物在美获批
全球首个长效C5抑制剂！欧盟批准Ultomiris 100mg/mL高浓度制剂：将输液时间减少60%
治疗多发性骨髓瘤药物获FDA孤儿药资格认定
治疗Wolfram综合征，FDA授予AMX0035孤儿药资格
首个治疗免疫性血小板减少症(ITP)的BTK抑制剂！美国FDA授予赛诺菲rilzabrutinib快
FDA授予EYS611治疗视网膜色素变性孤儿药资格认定
FDA授予Tolinapant治疗T细胞淋巴瘤孤儿药资格认定
FDA授予setanaxib治疗原发性胆管炎孤儿药资格认定
FDA受理arimoclomol治疗尼曼匹克病C型新药申请并授予优先审评资格
EMA授予PTG-300治疗真性红细胞增多症孤儿药资格认定
FDA授予rivipansel治疗镰刀型细胞贫血症儿科罕见病资格认定
FDA授予ACN00177治疗同型半胱氨酸尿症孤儿药资格认定
FDA授予TK216治疗尤文肉瘤儿科罕见病资格认定
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