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大疱性表皮松解症基因疗法获FDA孤儿药开发资助
亚盛医药奥雷巴替尼获欧盟孤儿药资格认定，中国获批在即
IL-5抑制剂Fasenra（贝那利珠单抗）获FDA授予快速通道审批资格
弥漫性大B细胞淋巴瘤药物获欧盟委员会孤儿药资格认定
多发性肌炎药物获FDA孤儿药资格认定
Seelos Therapeutics宣布FDA接受其治疗SCA药物的IND申请并授予快速通道
君实生物关于特瑞普利单抗获得FDA孤儿药资格认定的公告
61%患者达到完全缓解！FDA批准首款真性红细胞增多症干扰素药物
Krabbe病基因疗法获EMA孤儿药资格认定
FDA十月份共批准7款新药，涵盖白血病、干眼症及罕见病等
嗜酸性食管炎药物获FDA孤儿药资格认定
儿童先天性无胸腺症创新疗法获FDA 批准
家族性腺瘤性息肉病疗法获FDA孤儿药资格认定
Rett综合征基因疗法获欧盟委会孤儿药资格认定
肢带型肌营养不良型药物获FDA快速通道资格认定
FDA受理CDKL5缺陷症药物新药申请
美国FDA授予新型免疫疗法nemvaleukin(IL-2变体)+Keytruda方案快速通道资格!
复杂性局部痛综合征药物获FDA孤儿药资格认定
先天性代谢缺陷的高氨血症药物获FDA孤儿药资格认定
结节性硬化症药物获FDA孤儿药资格认定
卵磷脂胆固醇酰基转移酶缺乏症药物EMA孤儿药资格认定肯定意见
神经纤维瘤病1型疗法获FDA孤儿药资格认定
FDA批准CLN5 Batten病基因疗法的临床试验
ALS基因疗法获FDA快速通道资格认定
全球首个急性淋巴细胞白血病(ALL)CAR-T细胞疗法！
GM2神经节苷脂贮积症治疗药物获FDA孤儿药资格认定
美国FDA授予阿斯利康/安进首创TSLP靶向单抗tezepelumab孤儿药资格!
Krabbe病药物PLX-200获FDA孤儿药资格认定
多囊性肝病药物获FDA孤儿药资格认定
结节病药物RLF-100获FDA孤儿药资格认定
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