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弗里德里希共济失调的全球3期临床试验启动
研究/数据
2020/12/14
vatiquinone已获得美国食品和药物管理局（FDA）治疗弗里德里希共济失调的孤儿药和快速通道资格认定。
罕见病的中国桥梁
行业资讯
2020/12/14
两轮融资和全球研究副总裁挂帅之后，北海康成未来有哪些规划和布局？“我们很清晰地知道在罕见病领域哪些是高风险、哪些是低风险，什么是真正的机会。并且，除了由于基因遗传造成的罕见病之外，我们也在积极耕耘罕见肿瘤领域。”创始人及CEO薛群博士说。
医药界年末大并购！阿斯利康390亿美元收购美国药厂Alexion
行业资讯
2020/12/14
阿斯利康表示，收购Alexion将加强公司在罕见病药物市场的竞争力，这一领域利润丰厚，将增强公司未来几年的营收和现金流。 Alexion年销售额约60亿美元，其中大部分由罕见血液病药物Soliris贡献。
医保局考虑把更多罕见病用药纳入集采，涉及杨森、诺和诺德等数十亿美元品种！
行业资讯
2020/12/13
三分钱一片的二甲双胍，降幅超过90%的阿卡波糖原研……肿瘤药、糖尿病用药等临床需求大的药品一直是备受业界关注的集采重点，但第二批集采将安立生坦纳入集采目录证明，罕见病用药也可以进集采了。
治疗先天性肌强直，NaMuscla于苏格兰获批上市
行业资讯
2020/12/12
新闻稿指出，NaMuscla是治疗NDM成人患者症状性肌强直的首款获批疗法。
全民健康路上，如何让“罕见”的他们不掉队？
行业资讯
2020/12/12
值得注意的是，创新技术或许能为破解罕见病难题带来新思路。张抒扬介绍，北京协和医院在1984年以后治疗的垂体瘤患者，每人都留下了一张面部的照片。通过建立“罕见病表情库”，人脸识别等人工智能技术将能协助基层医生提升罕见病诊断能力，让更多患者有望实现早诊早治。
亨廷顿舞蹈症的3期临床试验招募到首批患者
研究/数据
2020/12/11
这项研究将在美国、加拿大和欧洲约60个研究中心招募480名年龄在25岁及以上，临床诊断为成人起病HD的患者。治疗期将持续78周，并有一个可选的开放标签扩展研究。
全民健康路上，如何让“罕见”的他们不掉队？
行业资讯
2020/12/10
寒冬里，有这样“罕见”的他们——稍微冷一点就浑身发白发紫，皮肤坚硬如铁，进而手指、脚趾溃烂，因为肺部纤维化加重而难以呼吸……
罗氏A型血友病新药Hemlibra 3期临床结果积极
研究/数据
2020/12/10
HAVEN项目是A型血友病领域开展的最大规模的关键临床试验项目之一，会上公布的新数据，建立在先前观察到的结果，强化了A型血友病药物Hemlibra（emicizumab）的长期疗效和安全性。
EMA受理治疗ANCA相关血管炎药物的上市许可申请
行业资讯
2020/12/09
在试验中，与泼尼松组相比，avacopan组的糖皮质激素毒性显著降低，肾功能得到很大改善，与健康相关的生活质量指标也有较大改善。
邢台推出市民专属普惠型补充医保产品“襄惠保”
行业资讯
2020/12/09
该产品与社会基本医疗保险紧密衔接，保障内容涵盖社会基本医疗保险范围内的医疗费用，覆盖住院费用、门诊特病费用，同时保障医保范围外的25种肿瘤及罕见病的高额自费药品费用。
真性红细胞增多症药物获FDA快速通道资格认定
FDA/EMA /CFDA
2020/12/08
PTG-300此前已获得美国FDA授予的治疗真性红细胞增多症的孤儿药资格认定。
罕见病！东莞28岁女子身体弯成“C”字形
病友故事
2020/12/08
最近几个月，陈小姐的肿瘤长得更快，把整个人都压成了“C”字形，而且全身都疼，每走一步都很吃力，晚上睡觉也无法仰卧，每天要吃止痛药。
大疱性表皮松解症基因疗法新进展
研究/数据
2020/12/07
D-Fi的设计目的是在门诊患者的伤口部位皮内递送功能性第七型胶原蛋白(COL7)，分两次或更多次治疗，间隔12周。
线粒体癫痫的2/3期临床试验启动
研究/数据
2020/12/07
vatiquinone，从PTC的Bio-e平台开发，是一种研究性口服小分子，可抑制15-脂氧合酶，这是一种调节氧化应激和炎症反应途径的关键酶，是包括癫痫在内的许多神经疾病病理学的基础。美国食品和药物管理局已经授予PTC743治疗线粒体癫痫孤儿药和儿科罕见病资格认定。
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