Firefish试验数据显示Risdiplam可显著改善1型SMA婴儿的存活率和运动里程碑
研究/数据
2020/04/29
此外，根据Hammersmith婴儿神经病学量表2（HINE-2）的评测，有18名婴儿（43.9%）可以将头保持直立，13名（31.7％）可以侧向滚动，2名（4.9%）可以在有支撑的情况下站立。Firefish研究中Risdiplam的安全性与其已知的安全性一致。
