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资讯
你不知道的这个罕见病 国内新出专家共识
研究/数据
2020/04/26
线粒体在人体内是一种负责细胞能量的物质，线粒体含有DNA，负责编码系统，用于制造允许线粒体作用的蛋白质。
首个口服缓激肽B2受体拮抗剂PHA121在遗传性血管水肿活体模型中证明有效
研究/数据
2020/04/24
在该模型中，PHA121抑制了所有测试剂量（口服0.1、0.3、1、3和10 mg/kg）缓激肽诱导的血压变化，且起效快于ictibant。疗效时间呈剂量依赖性。
TEPEZZA™可显著减少甲状腺眼病患者的眼球突出
研究/数据
2020/04/24
它是一种全人源单克隆抗体(mAb)和胰岛素样生长因子-1受体 (IGF-1R) 的靶向抑制剂。
基因治疗可防止ALS和SMA相关细胞死亡
研究/数据
2020/04/23
然而，只有某些运动神经元才具有较高的敏感性，例如，脊髓中的神经元对退化极为敏感，而脑干中控制眼睛运动的动眼神经元则拥有高度抵抗性。
Oxabact®治疗原发性高草酸尿症的3期研究患者招募完成
研究/数据
2020/04/23
对接受强化维持性透析治疗的原发性高草酸尿症和终末期肾病患者进行的2期临床研究，并重申了之前在华盛顿举行的2020年美国肾病学会上发表的积极结果。
NSI-566治疗ALS的3期试验会议结果公布
研究/数据
2020/04/22
根据讨论结果以及FDA的反馈，Seneca认为现有的1期和2期试验结果支持进入ALS的3期临床研究。
天使综合征的新大鼠模型具有推动治疗发展的巨大潜力
研究/数据
2020/04/22
新模型可能为研发和测试AS的新疗法和生物标志物提供更好的工具。研究人员还希望利用这一模型来扩展人类对复杂神经遗传疾病发病机制的认识。
即用型CD16自然杀伤细胞治疗转移性默克尔细胞癌的2期试验完成首位患者给药
研究/数据
2020/04/21
该试验将评估该公司一流的、即用型CD16靶向自然杀伤(haNK)细胞以及联合ImmunityBio的IL-15超激动剂N-803Avelumab的治疗疗效。
TMB-001治疗先天性鱼鳞病的临床试验获FDA第二批50万美元资助
研究/数据
2020/04/21
“我们相信这是一个明确信号，证明我们在TMB-001研发上取得的进展，我们期待能在临床研究的后期阶段取得进展。”
Lumasiran治疗1型原发性高草酸尿症的新药申请滚动提交已完成
研究/数据
2020/04/20
Lumasiran是首个显示能够大幅度减少草酸尿排泄的潜在疗法
一肺动脉高压致病基因被发现
研究/数据
2020/04/19
前列腺素合成酶罕见变异可解释6.1%的患者病因
聚焦罕见病，看血友病的基因治疗进展
行业资讯
2020/04/19
血友病是一种遗传性疾病，由于凝血因子异常而引起的一种出血性疾病。最突出的表现就是身体各个部位易出血、难止血。主要分为ABC三种类型
《人间世2》总制片人周全：医学人文应该成为一种纽带
行业资讯
2020/04/19
《人间世》究竟是一部怎样的作品？在内容选择、拍摄手法上做出了哪些突破？又是通过直击哪些矛盾，将观众带入思考之中？关于生死、人性与社会的“灰度”，《人间世》在医院这个场景中得到了怎样的解答？在这场以生命为题的直播中，周全给出了他的回答。
支付多样化和分级诊疗，有助解决血友病人就医难和贵
行业资讯
2020/04/18
“血友病是由于体内缺乏凝血因子而造成的遗传性凝血障碍性疾病。血友病患者因极易受伤流血而被称为“玻璃人”。
疫情期间 血友病患者不到医院也可治疗
行业资讯
2020/04/18
中国医学科学院血液病医院采用“互联网+医疗”模式，多角度、全方位满足患者的就医需求，提供安全的就医环境，让罕见病的诊疗不再“罕见”。
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