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资讯
FINTEPLA®治疗Lennox-Gastaut综合症的全球关键3期试验结果公布
研究/数据
2020/03/03
FINTEPLA还显示出在多个次要终点上的统计学显着改善。
FDA授予KTE-X19的优先审评资格
FDA/EMA /CFDA
2020/03/03
最近在奥兰多举行的第61届美国血液学会（ASH）年会和博览会上，研究人员口头介绍了该试验的详细结果。
“孩子几乎断药了” 疫情期间，罕见病患者的用药困境
行业资讯
2020/03/02
而救命药续不上会癫痫复发，控制不住，发作加重甚至有生命危险。
这个春天，南京儿童医院让罕见病患儿不遗“罕”
行业资讯
2020/03/02
寻求可诊治罕见病的医院无疑难上加难。南京儿童医院得知橙橙的情况后，立即组织相关专家将橙橙收治入院。小橙橙得到及时、有效治疗后，目前状况良好。新年伊始，小橙橙有了生之希望。
罕见病真的很罕见？专家7个维度全方位解析“孤儿病”
行业资讯
2020/03/02
每年2月的最后一天，是国际罕见病日。因罕见病患病人数少、缺医少药，所以也被称为“孤儿病”。那么，有哪些疾病属于罕见病？罕见病到底有多罕见？这些患者面临着怎样的诊疗和用药难题？腾讯新闻联合中国罕见病联盟，邀请中国罕见病联盟执行理事长李林康 、北京协和医院心内科博士张志宇为你解读。
新生儿采集足跟血有没有必要？足跟血能检查哪些罕见病？
行业资讯
2020/03/02
但是由于中国人口基数大，中国的罕见病患者总人数接近2000万人，因此，罕见病在中国并不罕见。
罕见病多学科远程会诊活动举行 为5位罕见病患者“隔空把脉”
行业资讯
2020/03/02
中国罕见病联盟组织北京协和医院、四川大学华西医院、山东省立医院、邢台市人民医院、宜宾市第二人民医院、成都市第五人民医院，共11个专科的40余位医生，在全国罕见病诊疗协作网框架内，针对5位罕见病患者开展了一次罕见病多学科远程会诊。
疫情下的“国际罕见病日”：并不孤独的战斗
行业资讯
2020/03/02
一场“并不孤独”的战斗正在进行，社会各方众志成城助力解决罕见病患者看病用药难题，接力让药不停、爱不止。
国际罕见病日，为爱转发，让爱不罕见！
行业资讯
2020/03/02
国内罕见病人数超2000万，他们除了要经受病痛折磨，还面临治疗难、用药贵、无法融入社会等问题。罕见病并不罕见，但罕见病病人却最容易被忽视。
罕见病日，他们这样为抗疫“战士”呐喊！
行业资讯
2020/03/02
面对病情，他们一直在战斗！
FDA受理反义寡核苷酸Viltolarsen的新药申请
研究/数据
2020/03/02
viltolarsen NDA基于包括在北美进行的2期研究和长期扩展研究的结果，以及在日本进行的1/2期研究的结果。1/2期和2期研究都评估了两种剂量(40 mg/kg和80 mg/kg周剂量组)下抗肌萎缩蛋白水平和运动功能的变化。
GMI-1359治疗骨肉瘤的专利公布及所获FDA资格认定 | 资讯
FDA/EMA /CFDA
2020/03/02
GlycoMimetics前不久表示，美国专利和商标局已经为GMI-1359颁发了一项专利，涵盖了物质组成和药物配方，并提供专利保护至2035年，不过该专利不包括任何专利条款的调整或延长。
Emixustat治疗Stargardt病3期临床试验的最新情况
研究/数据
2020/03/02
FDA（美国食品和药物管理局）和欧洲药品管理局（EMA）已授予emixustat治疗Stargardt病的孤儿药资格认定。
好消息！三种罕见病门诊用药可在遂宁报销了
行业资讯
2020/03/02
此项门诊医保报销病种再“扩围”政策，将惠及全市1000余个患有这三类罕见疾病的家庭，大幅减轻参保群众就医用药的经济负担。
国际罕见病日，疫情下不要忘了这群特殊患者
行业资讯
2020/03/02
如果尚未诊断，暂无重大健康隐患的患者，可待疫情结束后择期就诊。如果发生病情变化，应在做好防护的基础上，及时就医。
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