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资讯
FDA接受新药申请，用于DMD治疗实验药物Viltolarsen
研究/数据
2020/02/13
这是一种旨在治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的药物，适用于跳跃外显子53治疗的患者。
基因编辑治疗罕见病遭挫 临床试验中止
研究/数据
2020/02/13
这个临床试验暂停对于纳斯达克上市的LogicBio打击沉重，股价下滑30%还多。
XPOVIO®治疗弥漫性大B细胞淋巴瘤的新药申请已提交
研究/数据
2020/02/12
这些患者都接受过至少两次多药治疗，并且无资格进行包括CAR-T（嵌合抗原受体修饰T细胞）治疗在内的干细胞移植。XPOVIO已获得FDA授予的孤儿药和快速通道资格认定。
诺和诺德长效药物Esperoct在美国上市，半衰期更长、注射次数更少
研究/数据
2020/02/12
Esperoct的批准，基于在A型血友病中开展的规模最大、时间最长的临床项目PATHFINDER的数据，共有5项跨国研究，涉及270例患者。
Fintepla(芬氟拉明口服液)治疗Lennox-Gastaut综合征III期临床获得成功
研究/数据
2020/02/11
LGS是一种严重且难以治疗的儿童期发病的癫痫类型，该研究显示，Fintepla有潜力作为LGS患者群体的一个重要新治疗选择。
我国科学家在Cell Host & Microbe期刊发文揭示新型冠状病毒2019-nCoV的基因组
研究/数据
2020/02/11
SARS-CoV的S蛋白和MERS-CoV的S蛋白通过不同的受体结合结构域（RBD）与不同的宿主受体结合。
江门税务贯彻落实“税务十条” “七个精准”施策支持打赢疫情防控阻击战
行业资讯
2020/02/10
对用于治疗新冠肺炎进口的罕见病药品、抗癌药品，符合规定的给予进口环节增值税减征优惠；增值税一般纳税人销售罕见病药品、生物制品可以选择简易办法计算缴纳增值税；销售自产创新药提供给患者后续免费使用，符合规定不属于增值税视同销售范围的，不征增值税。
新疆税务局发布助力打赢疫情阻击战的十五项举措
行业资讯
2020/02/10
对疫情防控物资生产、经销企业取得的符合条件的财政补贴收入，符合不征税收入条件的，可以按照不征税收入进行税务处理。增值税一般纳税人生产销售和批发、零售罕见病药品，可选择按照简易办法依照3%征收率计算缴纳增值税。
Zogenix抗癫痫新药达到3期主要终点
研究/数据
2020/02/10
与安慰剂组相比，Fintepla治疗组中患者的癫痫发作频率较基线时达到了统计学意义上的显著降低。
LEMS肌无力综合征引起膀胱问题的管理技巧
研究/数据
2020/02/10
Lambert-Eaton肌无力综合征（Lambert-Eaton myasthenic syndrome ，LEMS）是一种罕见的以下肢肌肉无力为特征的自身免疫性疾病。
FDA授予AL101治疗额颞叶痴呆的快速通道资格认定
FDA/EMA /CFDA
2020/02/10
AL101是该公司设计用于恢复脑内颗粒蛋白前体水平的第二种候选产品，目前正在针对健康志愿者进行1期试验。
罕见病药物「氯苯唑酸葡甲胺软胶囊」来了
研究/数据
2020/02/09
ATTR-CM是一种由甲状腺素蛋白（TTR）不稳定造成的罕见且危及生命的疾病，表现为限制性心肌病和进行性心力衰竭，而其核心机制是TTR蛋白的异常解聚。其中TTR常以四聚体的形式存在，不稳定的四聚体解离后，可导致折叠错误的TTR聚集并形成淀粉样蛋白原纤维和淀粉样蛋白沉积于心肌间质，导致心肌变硬，最终进展为进行性心力衰竭。
痛心！罕见病遗传学者 倒在新冠病毒感染
行业资讯
2020/02/09
毕业于武汉大学，致力于与人类罕见病相关的记忆UBIAD1研究的华中科技大学的红凌教授，2月7日晚23时在武汉金银潭医院去世。年仅53岁。
Risdiplam显示可显著改善2-25岁2型或3型SMA患者的运动功能
研究/数据
2020/02/08
首次纳入成人SMA患者的安慰剂对照研究表明，Risdiplam改善或稳定了（患者）运动功能 在主要和关键的次要终点具有医学意义和统计学意义的结果 关键的SUNFISH第2部分研究人群代表了广泛的真实世界SMA患者疾病谱
罗氏risdiplam治疗2型/3型SMA III期临床显著改善运动功能
研究/数据
2020/02/07
如果获得批准，risdiplam将成为治疗所有3种类型SMA的首个口服药物。
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