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《从第一次到每一次》罕罕漫游主题曲隆重发布

2025年2月28日第十八个国际罕见病日期间，在蔻德罕见病中心隆重发布罕罕漫游主题曲——《从第一次到每一次》。

天使综合征基因疗法最新临床前进展发布

针对基因治疗中的拦路石，AAV抗体2期临床启动

近期，Hansa Biopharma和Genethon宣布启动GNT-018-IDES，这是一项针对体内预先存在抗AAV抗体的Crigler-Najjar综合征（Crigler-Najjar syndrome）患者的2期试验。

FDA批了也放弃，辉瑞终止罕见病基因疗法

近日，辉瑞公司宣布，距离其B型血友病基因治疗药物fidanacogene elaparvovec（在美国名为Beqvez，欧洲名为Durveqtix）上市不到一年，便决定停止该产品的开发和商业化活动。

11款罕见病药物迎来新进展；AI助力罕见病患者找到药物；罕见病研究基金项目正在申请中 | 壹周罕见药闻

5.5亿美金！渤健引进罕见病药物

2月19日，渤健与Stoke Therapeutics宣布，就在研反义寡核苷酸（ASO）疗法zorevunersen的开发和商业化达成合作。

罕见病在内！河南30个省级专病诊疗中心名单来了

上尿路尿路上皮癌临床试验首位患者入组

首位患者入组Sustained Therapeutics公司上尿路尿路上皮癌（Upper Tract Urethral Carcinoma ，UTUC）靶向药物ST-02的II/III期临床试验。

全球首款！罕见基因治疗提交FDA上市申请，预计半年内获批

2月18日，Ultragenyx Pharmaceutical宣布美国FDA已接受AAV基因疗法UX111的生物制品许可证申请（BLA）的审查，该申请旨在加速批准UX111（ABO-102）AAV基因疗法作为IIIA型黏多糖贮积症（MPS IIIA）患者的治疗方法。

FDA批准罕见病药物上市，全球第二款

2月14日，美国FDA宣布批准Ono Pharmaceutical公司的CSF1R抑制剂Vimseltinib（商品名：Romvimza）上市，用于治疗不适合手术切除的腱鞘巨细胞瘤（TGCT）患者。

新发现！与罕见肺病相关的FOXF1增强子

发表在《自然-通讯》（Nature Communications）上的一项研究显示，美国亚利桑那大学医学院凤凰城儿童研究所发现，频繁的非编码 FOXF1 基因缺失干扰了重要 DNA 调控区域（称为增强子），会导致肺泡毛细血管发育不良伴肺静脉错位（ACDMPV）。

再获批！国产罕见病药又传好消息

近日，宜昌人福药业的富马酸二甲酯肠溶胶囊获得国家药品监督管理局核准签发的《药品注册证书》。

9款罕见病药物迎新进展；心衰患儿救助项目进行中；10个国际罕见病日活动正在报名

罕见病信息网隆重推出《壹周罕见药闻》这一独具特色的品牌栏目。该栏目在每周日更新，以呈现当周罕见病领域的最新消息和下周的罕见病活动预告。我们以更高端、更权威的视角，为您剖析最新、最热门的罕见病信息。

罕见病成“药王” 支撑五分之一收入，能惠及多少患者？

1月30日，罗氏公布了 2024 财年全年财报。2024年罗氏继续保持强劲增长，全年总营收达到604.95亿瑞士法郎（约合669.31亿美元），同比增长7%。

首款！罗氏罕见病疗法再获FDA批准

罗氏（Roche）旗下基因泰克（Genentech）公司今日宣布，美国FDA已批准Evrysdi（艾满欣，利司扑兰口服溶液用散）片剂的新药申请（NDA），用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）患者。

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