2023年7月31日，Ultragenyx制药公司宣布，已经开始对第二剂量递增队列的的剂量和安全性审查，该试验是肝豆状核变性的潜在基因疗法UX701的关键阶性Cyprus2+研究。

近日，MetrioPharm公司治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的口服候选药物MP1032已被美国食品药品管理局（FDA）指定为孤儿药。

对人类基因组的研究和分子生物学的发展为发现新型药物开辟了新的途径。

2023年8月1日，TG Therapeutics公布二季度财报，CD20抗体Briumv二季度销售额1600万美元，去年底上市以来累计销售额2380万美元。

近日，Homology Medicines宣布了基因编辑候选药物HMI-103在1期临床试验PheEDIT中首批剂量组的初步临床数据，用于评估经典性苯丙酮尿症（PKU）的中重度成人患者中的临床应用。

在成立不到两年后，非病毒基因疗法开发商 Intergactic Therapeutics 由于现金不足，宣布关停，并解雇了所有员工。

7月28日，Biogen（渤健）公司宣布，将斥资73亿美元现金收购Reata制药公司，旨在加强其神经和罕见疾病业务。

南京医科大学附属逸夫医院正开展一项“医体太极运动处方改善LAM患者运动能力及生命质量的效果研究”，本临床研究由医院中心实验室薛斌教授团队和呼吸科陈晓林主任负责开展，现招募淋巴管平滑肌瘤（LAM）受试者。

2023年8月1日，Pasithea公司宣布在国际知名科学同行评审期刊《美国国家科学院院刊》（PNAS）上发布了一篇与其PAS-003药物发现计划相关的文章，描述了在ALS人类和小鼠组织中，运动神经元上α5/β1（α5）整合素的表达增加，以及阻断这种整合素可能成为治疗ALS患者的潜在新方法。

近日，波士顿儿童医院和韩国科学技术院的研究人员在 Nature 期刊发表了题为：A framework for individualized splice-switching oligonucleotide therapy 的研究论文。该研究开发了一种预测分类法来评估每个患者对剪接转换ASO的适应性，并表明15%的毛细血管扩张性共济失调综合征（A-T）患者可通过个性化ASO治疗干预得到恢复。

人民网海口8月1日电 （记者樊欢迪）近日，海南自由贸易港高新技术产业投资（招商）大会在海口举行。

2023年上半年，针对ALS遗传亚型及罕见神经病变（如雷特综合症和弗里德赖希共济失调）的疗法首次获得批准，下半年监管机构还将针对更多的罕见病疗法作出多项决定。

7月28日，阿斯利康及其子公司Alexion Pharmaceuticals（亚力兄制药）宣布，与辉瑞就临床前基因治疗项目和技术等达成最终购买和许可协议。

由美国国立卫生研究院基金会（Foundation for the National Institutes of Health）管理的“定制基因治疗联盟”在5月份选定前八种罕见病临床试验项目。

日前，日本新药株式会社（Nippon Shinyaku）子公司NS Pharma宣布，美国FDA已授予其研究性药物NS-089/NCNP-02突破性疗法认定，这是一种针对那些适用外显子44跳跃疗法的杜氏肌营养不良（DMD）患者的创新寡核苷酸疗法。