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国内首个且目前唯一FcRn拮抗剂国内获批，用于全身型重症肌无力治疗

6月30日，再鼎医药宣布，国家药品监督管理局（NMPA）已经批准了同类首创的FcRn拮抗剂卫伟迦™（艾加莫德α注射液）的生物制品上市许可申请，与常规治疗药物联合，用于治疗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身型重症肌无力（gMG）患者。

美国FDA已批准奥维昔巴特（Odevixibat）增加新适应症：用于治疗Alagille综合征

Alagille综合征(ALGS)是一种罕见的遗传性疾病，常累及肝脏、心脏、骨骼、眼睛和面部特征等多个器官系统。ALGS的主要特征是胆汁在肝内淤积，称为胆汁淤积。

潜在首款！治疗“石头人症”，FDA咨询委员会投票支持新药批

益普生（Ipsen）宣布美国FDA的内分泌和代谢药物咨询委员会（EMDAC）投票赞成将其在研药物palovarotene作为一种超罕见疾病——进行性肌肉骨化症（FOP）的有效治疗方法。

中国首个治疗发作性睡病的创新药盐酸替洛利生片获批上市

2023年6月30日，琅钰集团宣布中国国家药品监督管理局(NMPA)正式批准盐酸替洛利生片(铧可思®)用于治疗发作性睡病(Narcolepsy)成人患者的日间过度嗜睡(EDS)或猝倒。

FDA批准AAV5 DetectCDx作为血友病A基因疗法ROCTAVIAN的伴侣诊断

ARUP实验室宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已经批准AAV5 DetectCDx作为伴侣诊断，以帮助筛选适合使用ROCTAVIAN治疗成人血友病A患者。

首个血友病基因疗法获FDA批准！定价290万美元

2023年6月29日，Biomarin宣布其A型血友病基因疗法Roctavian（Valoctocogene roxaparvovec）获得FDA批准。Roctavian为全球首款A型血友病基因疗法，是美国首个获批的重度血友病A基因疗法

国内首份《特发性肺纤维化（IPF）科普手册》线上发布会即将开启

特发性肺纤维化（Idiopathic pulmonary fibrosis，IPF）是一种局限于肺部的慢性、进行性、纤维化性间质性肺炎，其病因不明，主要发生于中、老年人。2018年，IPF被列入国家第一批罕见病名录。

FcRn单抗治疗重症肌无力，中美共振！UCB的Rozanolixizumab获FDA批准上市

近日，针对全身性重症肌无力的利好消息频出。首先，FDA批准优时比（UCB）的Rystiggo（rozanolixizumab）的上市申请，用于治疗全身性重症肌无力（gMG）成人患者；

重磅！首款杜氏肌营养不良症基因疗法获批，定价320万美元

6月22日，Sarepta Therapeutics公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）加速批准其与罗氏（Roche）联合开发的基因疗法ELEVIDYS上市，这是一种基于腺相关病毒的基因疗法，用于治疗4至5岁杜氏肌营养不良症(duchenne muscular dystrophy, DMD)儿童患者。

DMD基因疗法ELEVIDYS获美国FDA批准上市，一次性治疗 4-5 岁可独立行走患儿

五十年来，基因治疗的神话不断被畅想。美国时间2023年6月22日，Sarepta公司宣布，ELEVIDYS作为全球首款杜氏肌营养不良（DMD）的一次性基因疗法获得美国FDA批准上市，用于治疗 4-5 岁可独立行走的DMD儿童，再创历史性里程碑。

多发性硬化症注射液在我国获批，已在50多个国家销售使用

6月26日，国家药品监督管理局（NMPA）官网显示梯瓦的醋酸格拉替雷注射液（Glatiramer acetate）获得批准上市，用于治疗多发性硬化症。

多款基因疗法单剂价格已超200万美元

基因疗法通过将有效基因导入人体，来治疗因基因缺陷导致的疾病。当前，该疗法已成为生物医药领域非常具前景的发展方向，也是继小分子、大分子靶向疗法之后的新一代精准疗法。

家族性高乳糜微粒血症RNAi药物3期临床完成招募

Arrowhead Pharmaceuticals公司前不久宣布，其已完成全球3期临床试验（PALISADE）的招募，该试验评估ARO-APOC3治疗家族性高乳糜微粒血症（familial chylomicronemia syndrome）。该公司预计，该研究的主要部分将于2024年第二季度完成，随后提交监管部门审查和批准。

僵人综合征临床研究即将开始

Aditxt®是一家专注于调节和监测免疫系统治疗和技术的全球创新公司，该公司前不久宣布其子公司Adimune™与梅奥诊所签署了一份临床试验协议，以推进中枢神经系统（CNS）自身免疫性疾病的临床研究，最初的重点是罕见且使人衰弱的自身免疫疾病僵人综合征（SPS）。

治疗尿素循环障碍的药物正式获批上市

6月19日，香港维健医药集团宣布国家药品监督管理局正式批准口服用苯丁酸甘油酯（瑞维安®，英文名：Glycerol Phenylbutyrate Oral Liquid）上市，用于不能通过限制蛋白质的摄入和/或单纯补充氨基酸控制的尿素循环障碍（Urea Cycle Disorders, UCDs）患者的长期治疗

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国内首个！APDS靶向药临床首例疗效显著，患者招募启动

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