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亨廷顿舞蹈症体内基因编辑获美国FDA孤儿药资格认定

昨日，上海本导基因技术有限公司宣布，其BD112体内基因编辑疗法于2023年10月6日获得了美国FDA的孤儿药资格认定，该药拟用于治疗亨廷顿舞蹈症。

《“破局最后一公里”—罕见病国谈药落地情况调研报告及政策建议（2023）》报告即将发布！

国家医保谈判（简称“国谈”），指由医保部门与企业协商谈判，旨在就部分药品达成协议支付标准，并将其纳入国家医保药品目录管理的机制。自2016年以来，在国家医保局的管理下，通过谈判纳入临床必需、疗效确切的专利药和独家药品已成为医保目录动态调整的必要环节。

重磅！罕见病患者夺冠亚运会！

10月7日，杭州亚运会象棋比赛收官日，在女子个人决赛中，左文静以2比0战胜队友王琳娜，夺得该项目金牌。

无丙种球蛋白血症或低丙种球素血症药物在日本获批

武田公司前不久宣布，日本厚生劳动省已批准使用CUVITRU™ [免疫球蛋白皮下注射（人），20%溶液]用于2岁及以上无丙种球蛋白血症或低丙种球素血症的患者，这些疾病的特征是抗体水平非常低或缺乏，并且由原发性免疫缺陷（PID）或继发性免疫缺陷（SID）引起的严重复发感染风险增加。

肌萎缩侧索硬化症（ALS），是一种渐进性神经退行性疾病，主要由位于大脑的上运动神经元和位于脊髓的

近日，上海科技大学生命科学与技术学院罗振革团队在 Molecular Therapy 期刊发表了题为：Intrathecal delivery of AAV-NDNF ameliorates disease progression of ALS mice（鞘内递送AAV-NDNF可改善ALS小鼠的疾病进展）的研究论文，该研究报道了一种全新的ALS基因治疗策略。

《“破局最后一公里”—罕见病国谈药落地情况调研报告及政策建议（2023）》报告即将发布！

国家医保谈判（简称“国谈”），指由医保部门与企业协商谈判，旨在就部分药品达成协议支付标准，并将其纳入国家医保药品目录管理的机制。自2016年以来，在国家医保局的管理下，通过谈判纳入临床必需、疗效确切的专利药和独家药品已成为医保目录动态调整的必要环节。

FDA拒批RNAi疗法Onpattro扩展适应症

10月9日，Alnylam Pharmaceuticals宣布：美国 FDA拒绝批准其RNAi疗法patisiran（商品名：onpattro）用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）的上市申请。

本导基因BD112体内基因编辑获美国FDA孤儿药资格认定

上海本导基因技术有限公司（以下简称“本导基因”），BD112体内基因编辑疗法于2023年10月6日获得了美国FDA的孤儿药资格认定，该药拟用于治疗亨廷顿舞蹈症。

罗氏GPRC5D × CD3双抗在中国获批临床

近日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，罗氏（Roche）申报的1类新药forimtamig获得临床试验默示许可，拟开发治疗多发性骨髓瘤。

12+款罕见病药物有望尽快上市（覆盖《第二批罕见病目录》）

《罕见病目录》的问世，为各部门制定罕见病相关政策提供了重要依据。《目录》的动态更新，对于有关疾病而言意味着更多的希望。

突破！新一代酶替代疗法获批上市，可用于庞贝病患者的长期治疗

10月7日，赛诺菲宣布新一代的酶替代治疗(ERT)药物耐而赞®(注射用艾夫糖苷酶α)获得中国国家药品监督管理局(NMPA)批准

北海康成宣布治疗阿拉杰里综合征（ALGS）胆汁淤积性瘙痒的迈芮倍®在台湾获得批准上市

迈芮倍® (氯马昔巴特口服溶液/LIVMARLI®)已获得台湾卫生福利部食品药物管理署（TFDA）的批准上市。

这款突破性疗法终于获得FDA批准

近日，Amicus Therapeutics公司宣布，美国FDA已经批准Pombiliti（cipaglucosidase alfa）+ Opfolda（miglustat）65 mg胶囊上市，治疗晚发型庞贝病患者

治疗ALGS胆汁淤积性瘙痒药物在我国香港获批上市

9月28日，北海康成宣布旗下迈芮倍 (氯马昔巴特口服溶液/LIVMARLI)已获得香港药剂业及毒药管理局的批准上市，成为香港首个且唯一获批治疗3个月及以上阿拉杰里综合征（ALGS）患者胆汁淤积性瘙痒的药物。

Evrysdi治疗脊髓性肌萎缩症的新生儿，效果显著，一年后能够独立坐起丨柯西国外资讯

近日，罗氏（Roche）在第28届世界肌肉协会（WMS）大会上公布了RAINBOWFISH研究的分析结果。该研究评估了Evrysdi对出生至六周岁的无症状脊髓性肌萎缩症（SMA）婴儿的疗效和安全性。数据结果表明该药物具有显著的疗效和安全性。

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