Bloom Science是一家专注于发现和开发针对神经系统疾病的肠脑轴突破性疗法的临床阶段公司，该公司前不久宣布其在健康志愿者中的1期临床研究的积极结果，证明口服活性生物治疗产品（LBP）BL-001具有良好的安全性、耐受性和应变动力学特征。Bloom正在开发BL-001，用于治疗Dravet综合征和肌萎缩侧索硬化症（ALS）。

INOVIO是一家生物技术公司，专注于开发和商业化DNA药物，以帮助治疗和保护人们免受HPV相关疾病、癌症和传染病的影响，该公司前不久宣布，收到美国食品药品监督管理局（FDA）的反馈，即其已完成的INO-3107治疗复发性呼吸道乳头状瘤（Recurrent Respiratory Papillomatosis，RRP）的1/2期试验的数据可以支持INOVIO以加速审批程序提交BLA进行审评。

2023年11月27日，葛兰素史克宣布BCMA ADC新药Blenrep二线治疗复发性或难治性多发性骨髓瘤的三期临床DREAMM-7获得成功，相比于CD38抗体对照组，PFS和OS显著改善。

据国家税务总局网站28日消息，2023年11月28日上午，中央组织部有关负责同志出席国家税务总局领导干部会议，宣布中央决定：胡静林同志任国家税务总局党委书记，免去王军同志的国家税务总局党委书记职务。

这篇题为“针对轻链型淀粉样变性病Birtamimab+标准治疗即：随机安慰剂对照VITAL的3期临床试验”的文章包含最新数据，这些数据表明，在对照组和治疗组之间，未观察到血液学缓解率的差异，这提示Birtamimab的生存获益并非由于血液学缓解的改善，这与Birtamimab的消耗作用机制一致。

由于罕见病具有患病人数少、病种多、病情重、诊断难、治疗费用高昂等特点，罕见病患者往往面临着确诊困难、缺乏治疗手段、疾病负担沉重及社会融入遇阻等多方面的严峻问题。

利妥昔单抗、那他珠单抗、芬戈莫德、干扰素或醋酸格拉替雷（IFN/GLAT）作为疾病修正治疗（DMT）药物在多发性硬化症（MS）治疗中的使用增长迅速，然而有关药物引发感染风险的真实世界数据仍比较欠缺。

2023年6月，国家药品监督管理局（NMPA）正式批准国家5.1类新药卡谷氨酸分散片（商品名：卡巴谷）用于N-乙酰谷氨酸合成酶缺乏症（NAGSD）、丙酸血症（PA）、甲基丙二酸血症（MMA）和异戊酸血症（IVA）引起的高氨血症的治疗。

赛诺菲近日在Clinicaltrials.gov网站上注册了两项关于Frexalimab治疗多发性硬化症的三期临床试验，标志着该公司在自免疫疾病领域的又一重要布局。

一年一度“复旦版”中国医院排行榜11月25日下午发布。2022年度专科声誉排行榜与专科综合排行榜评选中首次增加“罕见病学”学科，排名前五的是中国医学科学院北京协和医院、浙江大学医学院附属第二医院、北京大学第一医院、福建医科大学附属第一医院、复旦大学附属儿科医院。

罕见病信息网隆重推出《壹周罕见药闻》这一独具特色的品牌栏目。该栏目将在每周日更新，以呈现当周罕见病领域的最新消息和下周的罕见病活动预告。我们将以更高端、更权威的视角，为您剖析最新、最热门的罕见病信息。

2023年11月13日，Tenax Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已审查并批准了该公司针对肺动脉高压伴射血分数保留型心力衰竭(PH-HFpEF)的TNX-103（口服左西孟旦）新药临床试验（IND）申请。

据中国政府网消息，国务院批复同意《支持北京深化国家服务业扩大开放综合示范区建设工作方案》。《方案》提出，优化跨境贸易监管服务模式。允许符合条件的企业代理进口经安全风险评估的细胞与基因治疗产品和临床急需药品。

罕见病在医学界越来越被视为特定疾病领域诊疗和研究水平的代表，血液学领域也不例外。为了推动血液领域的发展，2023年第65届美国血液学会（ASH）年会将于2023年12月9日至12日在加利福尼亚州圣地亚哥举行。根据大会公布的研究摘要，本栏目已精选血友病、阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）、特发性血小板减少性紫癜（ITP）、镰状细胞病等血液罕见病Poster 39篇。

近日，美国Vertex公司和瑞士CRISPR Therapeutics公司共同宣布，英国药品和健康产品管理局（MHRA）已授予其CRISPR/Cas9基因编辑疗法CASGEVY上市许可，用于治疗镰状细胞病（SCD）和输血依赖性β地中海贫血（TDT）。CASGEVY成为全球头一款获批上市的CRISPR基因编辑疗法。