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他莫昔芬作为杜氏肌营养不良症潜在治疗药物的最新进展

本文分析了他莫昔芬(TAM)在治疗杜氏肌营养不良症(DMD)中的最新研究进展，包括其作用机制、毒理学发现以及相关的临床试验。目的是进一步探索TAM对DMD患者的治疗效果，寻找TAM改善DMD患者的生活质量的证据，以建立指南并加速DMD患者获得有希望的治疗方法。

速递 | 降低近95%发作率！武田单抗再获FDA批准

日前武田（Takeda）宣布，FDA批准其药品Takhzyro（lanadelumab）的补充生物制品许可（sBLA）申请，用以预防2岁至12岁以下儿童患者遗传性血管性水肿（HAE）发作。根据新闻稿，Takhzyro是首个获FDA批准用以预防2岁至小于6岁患者HAE发作的药物。

速递！英矽智能特发性肺纤维化新药获FDA孤儿药资格

2月3日，英矽智能（Insilico Medicine）宣布，该公司首个全新机制候选药物INS018_055获得美国FDA授予的孤儿药资格，拟开发用于治疗特发性肺纤维化。

Anavex超额完成Rett综合征临床试验的入组目标，并期待下半年公布研究数据

近日，Anavex Life Sciences Corp宣布，Rett综合征的ANAVEX®2-73 (blarcamesine)的2/3期临床研究共纳入92名患者，这超过了最初设定的招募目标。据了解，该研究对象为年龄≥5岁至17岁(包括17岁)的Rett综合征患者。Anavex公司预计将在2023年下半年公布这项研究的主要结果。

临床试验达到主要和关键次要终点：佩索利单抗可预防泛发性脓疱型银屑病发作长达48周！

该临床试验安全性数据与此前佩索利单抗开展的临床试验数据一致。

英矽智能首个特发性肺纤维化药物获FDA孤儿药资格认定，计划年内在中国启动II期临床试验

近日，AI驱动的生物技术企业英矽智能（Insilico Medicine）宣布，公司首个全新机制抗特发性肺纤维化（IPF）候选药物INS018_055获得美国FDA授予的孤儿药资格认定。

Wakix® 获EMA建议扩展新适应症人群！适用于6岁以上儿童及青少年发作性睡病的治疗

2023年1月26日，欧洲药品管理局(EMA)人用药品委员会(CHMP)通过了一项更改药品Wakix® (通用名：pitolisant 替洛利生)上市许可条款的积极意见。

AAV基因治疗药物Zolgensma：2022年实现年销售额13.7亿美元

诺华实现年销售额超过10亿美元的产品高达十几款，其中Zolgensma是一款用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的AAV基因治疗产品——2022年实现年销售额13.7亿美元。

伊奈利珠单抗：视神经脊髓炎谱系障碍的综述

伊奈利珠单抗（Uplizna®)是最近批准的单克隆抗体，用于抗水通道蛋白4(AQP4)抗体血清阳性的成年视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)。

美国FDA批准荣昌生物泰它西普开展治疗重症肌无力Ⅲ期临床试验并授予快速通道资格认定

1月30日，荣昌生物制药（烟台）股份有限公司（股票代码：688331.SH/09995.HK）宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准泰它西普（RC18，商品名：泰爱®）的新药临床试验（IND）申请，以推进其用于治疗重症肌无力（MG）患者的III期临床试验研究，并授予其快速通道资格认定。

肺结节病2期研究完成首位患者给药

Kinevant Sciences（一家为罕见自身免疫性和炎症性疾病开发新药处于临床阶段的生物制药公司）于近日宣布：在其RESOLVE-Lung研究中已完成首位患者给药。

uniQure探索鞘内给药基因疗法！与Apic Bio共同开发ALS在研药物APB-102

2023年1月23日，uniQure和Apic Bio共同宣布，双方就APB-102 的全球开发达成许可协议。

黏多糖贮积症基因疗法临床研究新进展

Lysogene是一家针对中枢神经系统（CNS）疾病的3期基因治疗公司，该公司前不久公布了其评估LYS-SAF302（一种治疗MPS IIIA的研究性基因疗法）的2/3期AAVance研究的结果。

国内罕见肝病报告出炉，这几种病患病率攀升

提到肝脏疾病，大多数人首先想到的可能是脂肪肝、肝硬化、肝癌等常见疾病，而在罕见病领域，还有鲜为人知的自身免疫性肝病（ALD）和遗传代谢性罕见肝病等罕见肝病。

「佩索利单抗」预防急性银屑病IIb期临床成功

1月30日，勃林格殷格翰宣布，spesolimab（佩索利单抗）作为维持治疗以预防泛发性脓疱型银屑病（GPP）急性发作的IIb期研究EFFISAYIL 2达到主要终点及关键次要终点。研究结果显示，spesolimab可以预防GPP发作长达48周。

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