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2020第二届中国FSHD病友大会暨医学研讨会圆满在杭州召开
8岁女孩吃饭、考试甚至走路都容易睡着，医生说这是一种罕见病
尼曼匹克病C型的3期临床试验开始招募
血友病基因疗法的三期研究完成首位患者给药
全国首个罕见病医疗援助地方服务中心在济南启用
黑尿症新疗法有望在欧洲获批
Leber遗传性视神经病变药物提交上市许可申请
2岁女儿患罕见骨病 90后妈妈截骨救女
基因疗法治疗Rett综合征新进展
从今天起，ATTR有自己的名字了
进行性核上性麻痹临床试验招募到首批患者
FDA批准首款1型原发性高草酸尿症药物，罕见病治疗再添“生力军”
镰刀型细胞贫血症疗法获FDA孤儿药资格认定
国内首个渐冻人康复护理公益课堂落户福建：希望患者有尊严地走完人生
英国首届“哈林顿罕见疾病学者奖”获奖人员名单公布
FDA新增六项临床试验研究拨款，助力罕见病医药研发
局灶节段性肾小球硬化症研究最新进展
全身性肥大细胞增多症临床试验最新阳性结果
原发性血小板增多症2b期研究完成首位患者给药
委员专家呼吁：多方共建罕见病多重保障体系
首款治疗早衰症药物在美获批
关注罕见病 全国溶酶体贮积症新生儿筛查协作组成立
近期多发性硬化症研究领域新进展！
18年来只能“定制喂养”，“不食人间烟火”的他圆了大学梦
神经系统遗传病/罕见病咨询门诊中山分中心正式成立
超声典型病例：Klippel-Trenanuay综合征
全球首个长效C5抑制剂！欧盟批准Ultomiris 100mg/mL高浓度制剂：将输液时间减少60%
治疗多发性骨髓瘤药物获FDA孤儿药资格认定
治疗Wolfram综合征，FDA授予AMX0035孤儿药资格
市三院治愈罕见莫旺氏综合征患者
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成为罕见病患者22年，我多了1300个好友
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