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2020亚太地区罕见病大会即将召开
戈谢病、庞贝氏病和法布雷病纳入山东省大病医保范围
全球首款早衰症新药获批；同时重金卖出优先审评券
大疱性表皮松解症基因疗法新进展
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张定宇：坚守在“风暴眼”的人民英雄
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突破性疗法！武田拉那利尤单抗今日正式在中国获批上市
“瓷娃娃”孙月和她的公益基金会 让罕见骨病孩子抬起头
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师生“暖风”行动 吹暖罕见病少年的心
脆性X综合征的临床2期研究积极结果公布
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首个也是唯一治疗囊性纤维化婴儿患者的CFTR调制剂在欧获批
最高报销比例95%！“农保”补充险，政府主导的“浙丽保”来了，只要100元！
湖南省杜氏肌营养不良医患交流会成功举办
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镰刀型细胞贫血症获EMA孤儿药资格认定
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