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研究表明，硬皮病可引起多种眼部并发症

这名为“广泛的眼部表现表明患者患有系统性硬化症”的研究发表在《眼免疫学与炎症》杂志上。

罕见病专栏 | 一周罕闻药事（3.13-3.19）

若本次申请获批，则将适用于包括Lennox-Gastaut综合征（LGS）、Dravet综合征和TSC相关癫痫发作的三类患者人群。

PXT3003被英国卫生当局授予有前途的创新医学

PXT3003在美国和欧洲也获得了孤儿药资格，并且已经获得美国食品药品监督管理局（FDA）的指定快速通道。

李氏大药厂(00950)：INOmax®新药上市申请获药监局就治疗儿科罕见病授予的优先审评资格

INOmax®是一种用于治疗患有低氧性呼吸衰竭(“HRF”)并伴随肺动脉高压的足月儿及34周以上的早产儿的吸入一氧化氮药物。

好消息！这个儿童罕见病“特殊奶粉”被纳入医保！

患者应在诊断医院确诊后，先经市医疗保障局委托的经办机构办理登记备案后，到指定医疗机构的医院开具处方，配取苯丙酮尿症特殊治疗食品。

免疫调节治疗肌萎缩进入二期研究

ATL1102是一个免疫调节新药，在第一阶段的临床试验中，一共有9名参与者完成了24周的服用治疗，这个新药针对的是杜氏肌营养不良症（DMD）。

2020年值关注的5件ALS研究事情

其中的三种药物Zilucoplan，CNM-Au8和Verdiperstat于1月27日获得FDA的许可，可用于该试验。

广东：网上配药送药助力抗疫用药保供

广东注重发挥“互联网+”药品供应保障的作用，更好更快地服务患者、服务临床、服务社会，跑出了用药保供加速度，凸现了科技硬核神威。

中国克罗恩病新药！强生抗炎药Stelara(喜达诺®，乌司奴单抗)获批新适应症！

适用于对传统治疗或肿瘤坏死因子a（TNFa）拮抗剂应答不足、失应答或无法耐受的成年中重度活动性克罗恩病（CD）患者。喜达诺®（乌司奴单抗注射液）于2017年11月首次在中国获批，用于治疗中重度斑块状银屑病。成人克罗恩病适应症是其在中国获批的第二个适应症。

真实世界证据将支持罕见病用药及中药研发

这些涵盖范围和要求，为一些领域的药物临床试验和监管决策指明方向，对罕见病用药、中药医疗机构制剂以及医疗大数据的发展而言，都是一大利好。

罕见病用药潮起如何成功商业化？

在临床需求、政策和技术的共同推动下，罕见病药物研发企业，平台和产品得到了资本的追捧，在国际上形成了一股罕见病药物研发热潮。目前全球约有560个罕见病药物项目正在进行中。

FDA授予MRT5005治疗囊性纤维化快速通道资格

其目的是通过雾化将编码全功能囊性纤维化跨膜电导调节器（CFTR）蛋白的mRNA递送到肺细胞，从而解决CF（不管何种基因突变）的根本原因。MRT5005的1/2期临床试验目前正在进行中。

mRNA-3704治疗甲基丙二酸血症的1/2期研究招募到首位患者

mRNA-3704已被FDA授予快速通道，孤儿药和儿科罕见病资格认定，并被EMA授予孤儿药资格认定。该公司计划在美国以外的地区启动多个试验点，到目前为止，已获得英国药品和保健产品监管局（MHRA）的批准。

副作用严重！罗氏暂停亨廷顿舞蹈病药物一项1期临床

据称，此次试验暂停的原因是发生了两次鞘内导管相关感染的严重副作用事件（SAE）。

新发现！与肺动脉高压有关的特异性肠道细菌

这些细菌可能有助于并预测肺动脉高压（pulmonary arterial hypertension，PAH）的发展。

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