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又一罕见病创新药落地海南该领域全球唯一！

近日，全球首个且唯一获批用于治疗酸性鞘磷脂酶缺乏症（Acid Sphingomyelinase Deficiency，ASMD）的创新药物奥立扑酶α（Olipudase alfa）落地上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院（以下简称瑞金海南医院）

10月，全球12款罕见病新药获批上市

据罕见病信息网不完全统计，2024年10月全球共有12款罕见病新药获批，涉及11种疾病。

刚刚！FDA批准首个直接注射到大脑的基因疗法，治疗罕见病

PTC Therapeutics今天宣布，美国FDA加速批准基因疗法Kebilidi（eladocagene exuparvovec）用于治疗芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症（AADCd）的儿童和成人患者，无论他们的疾病严重程度为何。根据新闻稿，这是FDA批准的首个直接注射到大脑的基因疗法。

21.48亿美元，阿斯利康罕见病业绩大增！

11月12日，阿斯利康发布了2024年三季度业绩报告。

有潜力治疗近100%的渐冻症患者，新锐完成超1亿美元A轮融资

Trace Neuroscience公司今日宣布完成了由Third Rock Ventures领投、Atlas Venture、GV和RA Capital Management参投的1.01亿美元A轮融资。

首款！可直接注入大脑，创新基因疗法在美国获批上市

PTC Therapeutics 宣布，美国 FDA 已批准其 Upstaza（eladocagene exuparvovec）的生物制品许可申请（BLA），用于治疗芳香族 L-氨基酸脱羧酶缺乏症（AADCD）患者。

2款罕见病药物拟优先审评，治疗重症肌无力

11月12 日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，来自2家企业的2款罕见病药物纳入优先审评，分别是荣昌生物的注射用泰它西普，强生制药的尼卡利单抗注射液。

肢带肌营养不良症基因疗法临床试验申请获批

11月13日，Atamyo Therapeutics今天宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准其ATA-200的研究性新药（IND）申请，以进行1b/2b期临床试验。

罕见病药在国内获批上市，全球首款补体 C5aR 抑制剂

这是国内首个上市的口服选择性补体C5a受体(C5aR) 小分子抑制剂。

强生 65 亿美元收购公司所得，罕见病新药在中国拟纳入优先审评

今日，国家药品监督管理局药品审评中心官网公示，强生尼卡利单抗注射液拟被纳入优先审评，适用于治疗自身抗体阳性的全身型重症肌无力（gMG）成人患者和青少年患者（大于 12 岁）。

关注罕见病治疗，浦东外商投资企业协会在进博现场“办展”

11月7日，在第七届进博会医疗器械及医药保健展区举办了一场关于罕见病医药领域立法的主题活动。

13个罕见病活动落地进博会！涉及立法、调研、捐赠、科普等

今天，为期6天的2024年第七届中国国际进口博览会（CIIE）正式收官！每年，进博会上都会展出最具潜力的新品，这同时也代表其重点关注领域。

FDA批准Lumryz扩大适用范围，为儿童发作性睡病患者带来新希望

Avadel Pharmaceuticals公司宣布了一个令人振奋的消息：美国食品药品监督管理局（FDA）已正式批准Lumryz（一种缓释羟丁酸钠制剂）的补充新药申请（sNDA）

2030中国血友病综合关爱发展蓝图正式发布开启中国血友病管理新纪元

2024年11月7日，诺和诺德联合中华医学会罕见病分会、中国血友病协作组，在第七届中国国际进口博览会共同发布了《2030中国血友病综合关爱发展蓝图》

10月，两款罕见病药物获美国FDA批准

10月，两款罕见病药物获美国FDA批准

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