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CRISPR技术有助于治疗杜氏肌营养不良
精准医疗
2019/02/20
此后发表了许多其他的案例，还有更多针对人类疾病的几种基因组编辑疗法目前正处于临床试验阶段。
将更多救急救命的抗癌药纳入医保
行业资讯
2019/02/20
2月19日，国务院新闻办公室举行政策吹风会，国家卫生健康委副主任李斌、财政部税政司巡视员徐国乔、国家医疗保障局医药服务管理司司长熊先军、国家药监局药品注册司司长王平，就公众关注的抗癌药降税降价以及癌症防治等问题，作了解答。
研究发现指向治疗杜氏肌营养不良症的创新方法
研究/数据
2019/02/20
DMD是一种导致肌肉衰弱的罕见遗传病，患者通常会在10-30岁之间离世。大约每3600名男孩中就有一人患有该病，目前无法治愈。
十种罕见病：系统性硬化、亨廷顿舞蹈症、糖原累积症等研究进展 | YAO闻快讯
研究/数据
2019/02/20
根据协议条款，Kaken公司将获得在日本商业化和营销lenabasum的独家许可。Kaken公司将向Corbus公司预付2700万美元。在实现一定的监管、开发和销售里程碑后，Corbus公司将有资格获得另外1.73亿美元以及两位数的提成。
新研究揭示神经退行性疾病的发病机制
研究/数据
2019/02/19
在这一研究中，作者等人首次发现了个体脑细胞基因组成的意外变化。这一发现可能不仅有助于解释精神分裂症，还有抑郁症，双相情感障碍，自闭症和其他疾病。
泛PPAR激动剂全身性硬化病临床失败
行业资讯
2019/02/19
结果在标准疗法背景上用药48周三组患者无差异，该试验也错过所有二级终点。
欧盟委员会批准ORKAMBI®用于治疗囊性纤维化患儿
行业资讯
2019/02/18
用于治疗2至5岁携带两个F508del突变拷贝的最常见形式囊性纤维化（cystic fibrosis，CF）患儿。
PNAS:细胞替代疗法可用于治疗肌营养不良症
研究/数据
2019/02/17
在这一发表在美国国家科学院院刊（PNAS）上的研究中，作者深入地研究了体外产生的细胞如何达到肌肉再生的目的。
Gastroenterology：患者自身来源的细胞可用于治疗克罗恩氏病
研究/数据
2019/02/16
通过研究从克罗恩病患者身上采集的白细胞，并将其与健康人的细胞进行比较，研究人源开发出相关技术。
罕见病就医难？广东患者认准这14家医院
行业资讯
2019/02/16
罕见病诊疗协作网将发挥什么作用？根据《通知》要求，国家级和省级牵头医院主要负责牵头制定完善协作网工作机制，制定相关工作制度或标准，组织开展培训和学术会议，接收成员医院转诊的疑难危重罕见病患者并协调辖区内协作网医院优质医疗资源进行诊疗，将诊断明确、处于恢复期或稳定期的患者转诊至成员医院，并制订随访治疗方案指导成员医院开展工作等。
梯瓦在美国推出Adcirca（他达那非，20mg片剂）仿制药，治疗肺动脉高压（PAH）
行业资讯
2019/02/15
梯瓦拥有超过550种仿制药，拥有已获FDA批准的市场上规模最大的仿制产品组合，在首次申报机会方面处于领先地位，在美国有超过100种待首次申报。目前，美国每7种仿制处方中就有一种是梯瓦的仿制药。
基因疗法新贵Passage融资1.155亿美元
行业资讯
2019/02/15
GM1是一种常染色体隐性遗传疾病，由溶酶体酶β-半乳糖苷酶（GLB1）的失活突变引起，这是GM1神经节苷脂和硫酸角质素降解所必需的。婴儿型GM1是该疾病的最常见和严重形式，通常具有4个月大的步态异常和6个月的发育退化。FTD指中老年患者缓慢出现人格改变、言语障碍及行为异常的痴呆综合征。这些症状与影响额叶和颞叶皮质的神经变性的特征模式有关。
罕见病药物上市明显提速
行业资讯
2019/02/15
罕见病药物迎来“暖春”，外资药企或加速布局。11日召开的国务院会议提出，务必保障2000多万罕见病患者用药，并决定对罕见病药品给予增值税优惠。记者留意到，在此之前，罕见病药物领域利好频出，既诞生了国家版目录，也提速了上市速度。
“读懂”病历识别影像 AI“医术”超年轻医生
行业资讯
2019/02/15
广州市妇女儿童医疗中心联合依图医疗、康睿智能科技等业内顶级研究团队以及广东省再生医学重点实验室，利用人工智能技术诊断儿科疾病取得重磅科研成果，并于北京时间12日发表于国际知名医学科研期刊《自然医学》。这是全球首次在顶级医学杂志发表有关自然语言处理（NLP）技术基于中文文本型电子病历（EMR）做临床智能诊断的研究成果。
一种新型药物混合制剂或能治疗多种神经变性疾病
研究/数据
2019/02/15
相比较而言，聚集在损伤大脑组织附近的胶质细胞则能在大脑损伤后增殖，研究者认为，将这些胶质细胞转化称为新的神经元或许是恢复缺失神经元功能的最佳手段。
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