Nature子刊公布首个儿童β-地贫患者基因治疗临床数据，骨内注射显著降低输血需求
研究/数据
2019/01/24
这是第一个同时应用于成人和儿科患者的β-地中海贫血基因治疗临床试验（NCT02453477），涉及9名不同年龄的受试者，包括3名成年人（30岁以上）、3名青少年（14岁以下）和3名儿童（6岁以下），他们均患有严重的β地中海贫血并依赖输血。
