血友病基因疗法前赴后继 UniQure改良版药物激活31％血凝因子
研究/数据
2018/11/17
3名患者接受2x10^13vc/kg的药物单次静脉内（IV）输注，并进行大约6-8周凝血因子IX活性的评估，以确认全球III期HOPE-B研究的治疗剂量。三名参与试验的患者中，6周后平均FIX活性达到31％（分别为23%，37%和30%），远远高于此前AMT-060取得的数据。
