张晓雯

《罕见病最新药物审评审批政策解读》

《患者社群组织如何推动药物研发报告（2025年）》是继2019年版本之后全新的一个修订版，凝聚了众多的专家和患者社群组织的心血，汇集了中国罕见病领域近年来的实践成果和宝贵经验，为患者社群组织在药物研发中发挥更大作用给了一些很清晰的指引，也为医药行业从业者、政策制定者等各方带来了一些启发和思考，张女士结合报告的内容介绍了最近的罕见病政策。

早在2018年的5月份就发布了《第一批罕见病目录》，时隔五年之后2023年9月份发布了《第二批罕见病目录》。目前中国最官方的定义是卫健委两批罕见病目录，一共207种罕见疾病，目前进入罕见病目录的罕见病未来在整个罕见病药物研发的过程中受到国家政策的支持。截至2024年6月一共150种罕见病药品获批上市，超80多种罕见病纳入了医保目录。但是目前仍有一大半的罕见病仍然无药可治。

报告的亮点之一是政策法规的更新，这个报告对于近年来中国出台与罕见病相关政策法规进行了全面的梳理和更新。《以患者为中心的罕见病药物研发试点计划（关爱计划）》大概的思路就是将药物研发分为五个阶段，首先是立项，再是临床试验前，关键研究前，上市申请，上市后，CDE在各个阶段会遴选1～2个代表品种提供全程指导，会凭初步的有效性/安全性的数据去跟企业做提前的沟通交流。去年9月实行该政策以来到今年2月份已经有8款罕见病药物通过公示成功纳入“关爱计划”，有来自于辉瑞、赛诺菲、阿斯利康、华润、正大、天泽云泰，涉及的一些罕见疾病包括血友病、儿童甲基丙二酸血症、低磷酸酯酶症等等多个适应症。

《全面深化药品医疗器械监管改革意见》分三大模块，一个是国家层面的政策框架，第二个是审评审批加速的措施，第三个是医保和市场激励机制。国家层面的政策框架，第一个是市场独占期制度，市场独占期的制度讲的主要是符合条件的罕见病药，还有儿童药，包括仿制药首仿或者是独家的中药，会给予一定的市场独占期，激励企业研发。 第二个是减免临床试验，临床试验是整个药物研发中最后一环，也是最关键的一环。 第三个是检验流程的简化。审评审批加速措施包括药物研发和进口的绿色通道，允许特定的医疗机构先行进口未在国内注册的临床急需的药械和国家医学中心可备未上市的产品。  医保与市场激励机制也是对于罕见病的激励。

新增“商保创新药目录”，也有规定覆盖创新程度高、临床价值显著且超出医保范围的药品重点纳入罕见病药，要求企业申报时提供药品在惠民保等商保的覆盖情况下，引导商保纳入保障。这个是为一些罕见病药物研发的高价值的药做了一个特殊的通道。

张女士认为，政策在细化、在科学地落地服务于罕见病患者，这个社会是残缺的，但罕见病这个特殊而又真实存在的群体一直都在不放弃，不断努力地给这个社会做一些缝缝补补，这一点很让人感动。