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Rare disease
资讯
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      一张券价值上亿,FDA罕见儿科审评券拟永久化
      行业资讯
      2026/09/16
      FDA 的罕见儿科疾病优先审评券(PRV)计划,可能不用再每隔几年重续一次了。 近日,美国众议院的六名跨党派议员联合提出一项法案,拟将 FDA 的罕见儿科疾病优先审评券(PRV)项目永久化,旨在为药物研发企业提供更稳定的长期预期,鼓励投入儿童罕见病治疗药物研发。
      10款罕见病药物迎新进展;国产首款AAV基因疗法开出全国首方;100台呼吸机免费捐赠;| 壹周罕见药闻
      行业资讯
      2026/09/14
      罕见病信息网隆重推出《壹周罕见药闻》这一独具特色的品牌栏目。该栏目在每周一更新,以呈现上周罕见病领域的最新消息并同步近期重要活动预告。我们以更高端、更权威的视角,为您剖析最新、最热门的罕见病信息。
      又一款罕见病新药,拟获优先审评
      行业资讯
      2026/09/14
      9月14日,国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)官网公示,翰森制药自主研发的瑞康立伏妥塔单抗(risvutatug rezetecan,ris-rez,HS-20093)拟纳入优先审评,用于治疗12周岁及以上经既往至少二线治疗失败的骨肉瘤患者。
孤儿药
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      罕见病重磅利好!欧盟官方放行,这款潜力新药斩获孤儿药资格
      行业资讯
      2026/08/25
      7月全球14款罕见病新药获批!你关心的疾病,这次有希望了吗?
      行业资讯
      2026/08/08
      告别“秒睡” 与突发无力:全球首创靶向新药获FDA批准
      国内政策
      2026/08/06
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政策
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      国家医保局 :已有199种创新药进入医保,安排更多肿瘤、罕见病、慢病创新药报销
      国内政策
      2025/09/06
      针对公众普遍关注的“高价救命药负担重、用不起”这一民生痛点,国家医保局近日作出明确回应与政策指引。
  • 2026/09/04
    国内政策
    国家医保局:将更多罕见病创新药纳入医保报销
  • 2026/08/23
    国内政策
    国家卫生健康委员会《关于加强罕见病用药保障的提案》 作出回应
  • 2026/08/05
    国内政策
    中国速度,中国温度!7年新增82种罕见病用药,医保保障力度迎来史诗级跃升!
  • 2026/08/03
    行业资讯
    利好罕见病群体!残疾人“十五五”规划明确诊疗康复与社会融合支持
活动
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      把一段秋天,留给彼此|2026罕罕漫游北京站招募开启
      组织活动
      2026/09/16
      【第二期重磅启动】赋能守护·罕见病关爱行动最高4800元救助金开放申请!
      组织活动
      2026/09/30
      罕见病家庭常面临“诊断难、用药贵、持续治疗负担重”的多重挑战。为切实减轻罕见病患者的用药经济负担,蔻德罕见病中心、阿里巴巴公益和阿里健康公益共同发起“赋能守护·罕见病关爱行动”患者援助第二期项目,计划通过搭建“企业帮一点、公益捐一点、患者付一点”的多方共付机制,继续为经济困难的罕见病患者提供援助。
      开放申请|“呼吸有依”罕见病呼吸机公益援助项目
      组织活动
      2026/08/31
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科研
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      FDA发布基因组编辑安全标准指南草案,正征求公众意见
      报告/指南
      2026/04/22
      近日,美国食品及药品管理局(FDA)发布基因组编辑安全标准指南草案,以推进基因治疗的发展。新草案指南现正征求公众意见。
  • 2026/04/10
    行业资讯
    加速儿童罕见病基因疗法获批的蓝图
  • 2026/04/03
    行业资讯
    罕见病诊疗实践中的 “汕头模式”
  • 2026/04/03
    行业资讯
    为何女性自闭症患者的确诊普遍晚于男性?
  • 2026/04/03
    行业资讯
    开放申请|FH 基因和 BRCA2 基因科研专项基金
特别关注
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      一个25岁的婴儿,和他的世界
      病友故事
      2026/06/09
      当一个25岁男孩的人生被现实条件限制或延误时,爱是如何填补它的——以及,这种填补本身,又意味着什么。
  • 2026/06/08
    病友故事
    医生建议引产,但我选择生下她 一位患儿母亲的自述
  • 2026/05/12
    病友故事
    极为罕见!“90后”新婚夫妻同患罕见病瘫痪,孩子出生即夭折,医生提醒
  • 2026/04/27
    病友故事
    儿子确诊“儿童癌王” 他做了两年“罕见病移民”
  • 2026/04/27
    病友故事
    企业高管负债30万打零工照顾罕见病妻子
诊断与治疗
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      无名:10年等不来一个诊断
      病友故事
      2026/07/22
      苏大附儿院成立TSC专科门诊,为罕见病患儿提供“一站式”诊疗服务
      行业资讯
      2026/05/17
      5月16日,苏州大学附属儿童医院联合北京蝴蝶结结节性硬化症罕见病关爱中心,共同举办“精准诊疗·全程照护——TSC多学科管理与家庭赋能”主题活动暨TSC专科门诊授牌仪式。
      对话浙大二院吴志英教授:有药后,愿意来看病的亨廷顿患者越来越多了
      遗传咨询
      2026/04/27
      “20年前,我第一次在临床诊断亨廷顿病患者时,心情非常复杂。”浙江大学医学院附属第二医院吴志英教授回忆道:“当时,我们已经能通过基因检测诊断了,我最大的无力感在于,病人确诊后无药可用。”
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  • 生下罕见病的孩子,他却说:这是命运最好的安排
  • 成为罕见病患者22年,我多了1300个好友
  • 每一个孩子,都是生命的礼物
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