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最多100万元支持！北京设立首发罕见病科研专项
应对中国竞争压力，FDA将加快罕见病药物审批，权威专家提议引入“中国模式”
6个罕见病药物迎新进展；遗传性同型半胱氨酸尿症创新药可在乐城使用；中国罕见病高峰论坛报名中 | 壹周罕见药闻
四级不良事件，导致罕见病企业股价大跌 23% 患者后期指标逐渐自行恢复
1.6亿美元，一款眼科罕见病基因药物达成授权合作
精准给药新选择！美FDA批准首款儿童肾上腺功能不全口服液
罗氏SMA口服片剂欧盟获批，便利性优势或重塑市场格局
国内首个且唯一，又一罕见病药物全球同步获批！
上海市上半年已获批6款1类创新药，半数为罕见病用药
全球首个亨廷顿基因疗法冲刺2026上市，高剂量组减缓80%病程
刚刚，BMS重磅创新药再获NMPA批准
95亿美元！赛诺菲斥巨资收购罕见病疗法公司
全球最低价：罕见病新药全国开售，从“无药可用”到“触手可及”
终止全部DMD项目开发，将重点转移到另一种罕见病候选药物上
《Science》：AI突破性算法，加速罕见病诊断
又一药物获批！治疗两种罕见病
罕见病药新适应症在中国获批，覆盖PNH全线患者
首个国产原研！「泰它西普」第3个适应症获批，治疗重症肌无力
创新突破！复星医药自研MEK抑制剂芦沃美替尼片双适应症获国家药监局批准上市
女星自爆患罕见病，中国名人为何鲜少公开罕见病？
突发，一名患者死亡！基因疗法被紧急叫停
66%有效率远超预期！首个Prime Editing人体试验重磅结果公布！
韩国总统候选人李在明：加强罕见病治疗国家保障 ，全力支持药品供应
饶毅创建的基因治疗公司发布苯丙酮尿症创新AAV基因药物疗效及安全性数据
长效生长激素落地海南博鳌，无需每天注射，用药频率降至七分之一
海南将数字疗法纳入医保，6月1日起执行
14个罕见病药物迎新进展；四川省印发《四川省促进医药健康产业发展若干措施》；中国罕见病高峰论坛报名中 | 壹周罕见药闻
世界首创！新型基因编辑技术首次用于治疗罕见病患者
只花6个月！全球首例基因编辑婴儿治疗成功
圣因生物靶向CFB的siRNA新药获批临床
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