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罕见病基因治疗前沿动态分享（血友病、DMD、AATD等临床快讯）
8款罕见病药物迎新进展；至少24位代表委员为罕见病群体发声；罕见病科研资助项目开放申请中 | 壹周罕见药闻
河北医大二院卟啉病诊疗与研究中心正式成立
43亿美金赌注成功！罕见病新药获批上市
提交上市申请，三重认定护航罕见病药物
9.4亿美元！小野制药引进一款罕见病药物
2款罕见病药物有望今年4月获批
刚刚！又一罕见病药获批，国内唯一
卢森堡王子患罕见病去世，年仅22岁!
新芽基因宣布FDA批准其全球首创的 杜氏肌营养不良基因编辑药物GEN6050X的IND申请
至少8位两会代表为罕见病发声；罕罕漫游三亚站招募进行中；DMD、HAE、渐冻症药品有新进展 | 壹周罕见药闻
直面罕见病领域难题，以立法助推未来10年发展
首个！FDA批准罕见眼科疾病新疗法
上海启动筹建罕见病基因编辑与细胞治疗重点实验室
只需每月一针，罕见病疗法今日获瑞士批准
仅5%罕见病有明确治疗方案，药物研发如何破局？
2000万罕见病患者在“战斗”，丙类医保目录年内落地，能否打通用药“最后一公里”？
将罕见病患者汇聚成“星河” 守望相济！
影响3亿人，近70%在儿童期发病 | 一图看懂罕见病
全国首款！CVL237首例患者用药完成，APDS迎来新曙光
2025国际罕见病日中国区上海主会场活动落幕
《从第一次到每一次》罕罕漫游主题曲隆重发布
最新！上海市五部门发布《上海市主要罕见病名录（2025版）》
罕见病科成立，重庆患者新希望
天使综合征基因疗法最新临床前进展发布
系统性幼年特发性关节炎药物获FDA儿科罕见病资格认定
针对基因治疗中的拦路石，AAV抗体2期临床启动
11款罕见病药物迎来新进展；AI助力罕见病患者找到药物；罕见病研究基金项目正在申请中 | 壹周罕见药闻
5.5亿美金！渤健引进罕见病药物
罕见病在内！河南30个省级专病诊疗中心名单来了
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