资讯
News
孤儿药
Orphan drug
政策
Policies
活动
Activities
科研
Research
罕见病百科
研究报告
机构报告
组织目录
科研招募
特别关注
Focus
人物故事
视频
招聘
资源下载
诊断与治疗
Diagnosis
首页
>
搜索
黄如方：罕见病不是疾病负担，而是一种健康投资
关键突破！AAV基因疗法治疗罕见肌营养不良症，52 周随访安全可控
11个罕见病药迎新进展；首部生物医学新技术新规出台；AATD缺乏症基因患者招募项目启动 | 壹周罕见药闻
自救式药物研发5 | 《疾病细胞模型在药物开发中的应用》
【专家解读】首部生物医学新技术新规出台，重大/难治疾病迎来曙光！
基因治疗迎突破！新型AAV衣壳工程技术平台突破基因疗法递送瓶颈
创新药物成功上市治疗NF1研究取得关键进展
新药快讯 | 9款罕见病药物迎来新进展
AAV基因疗法初显奇效：9名儿童听力恢复，耳聋或将可逆转
突破，又一款罕见病AAV基因疗法I/II期52周中期积极安全性数据发布，为治愈进行性肌病带来新希望！
又一家三甲医院成立细胞治疗中心
罕见病突破！Biogen：Dravet综合征治疗迎来新进展
OSMP: 一种促进罕见病患者匹配的强大工具
刚刚，又一款重磅新药在华获批上市！治疗全身型重症肌无力
十多年来首款！FDA批准突破性罕见病新疗法
20亿美元掷向罕见病！张锋博士创立的Arbor与凯西集团达成基因编辑重磅合作
3.56亿元加持！罕见病疗法获突破性认定，冲刺2026年上市
又一罕见病AAV基因疗法获FDA孤儿药资格认定
126个问答！国内首个短肠综合征患者科普手册发布
渤健终止AAV基因疗法研发
10个罕见病迎新进展；国内首个短肠综合征患者科普手册与《进展性肺纤维化患教手册》发布｜ 壹周罕见药闻
股价暴涨248%，罕见病基因疗法I/II期临床成功
首个在家注射疗法！诺华多发性硬化新药数据积极
国内首部《进展性肺纤维化患教手册》正式发布 | 填补患者教育空白
2025霍维茨奖揭晓！三位学者因研究罕见病获奖
刚刚！FDA又批准一款罕见病新药上市
对于临床急需的罕见病药物，什么情形可考虑减或者免临床试验？
家族性乳糜微粒血症综合征新药Tryngolza在欧盟获得批准
Barth综合征首款治疗药物FORZINITY获FDA加速批准
FDA 授予 NS-051/NCNP-04 孤儿药资格，用于治疗杜氏肌营养不良症
<
1
2
3
...
>
公益项目
罕罕漫游
罕友荟月捐计划
科研招募
更多 +
国内首个！APDS靶向药临床首例疗效显著，患者招募启动
广告
人物故事
更多 +
生下罕见病的孩子，他却说：这是命运最好的安排
成为罕见病患者22年，我多了1300个好友
每一个孩子，都是生命的礼物
广告
视频
更多 +
《罕罕漫游》宣传片
「如影随形」2024年国际罕见病日宣传片
广告
报告下载
更多 +
招聘
和我们一起助力中国罕见病事业 | 蔻德罕见病中心2025年度招聘计划
公众号
捐赠
返回顶部
