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融资4500万美元！开发罕见心肌病AAV基因治疗
FDA任命新的CBER主任，曾质疑基因治疗，多家公司股价暴跌
4.15 亿美元！礼来重金引进一款罕见病新药
胱氨酸尿症药物最新监管进展
惊厥发作频率降低87%，Dravet综合征3期试验即将启动
强生斥资4.15亿美元收购的基因疗法，3期临床失败
10款罕见病药物迎新进展；Vertex宣布放弃AAV载体研究；Pliant裁员45%，因IPF研发管线终止 | 壹周罕见药闻
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全国首家罕见病康复研究中心揭牌成立
潜在重磅！强生FcRn抗体1类新药在中国申报上市
伟立瑞®在华获批用于治疗成人全身型重症肌无力(gMG)患者
美国食药监局局长：FDA正在开发罕见病药物审批新途径，多家相关企业股价上涨
刚刚！全身型重症肌无力新药在华获批上市，只需每8周注射一次
全球7721个！罕见病在研药物再创历史新高
售价2250万，罕见病细胞基因疗法获批上市
21种疾病，73个药！罕见病超药品说明书用药专家共识发布
从跟跑到领跑，我国自主研发的两款药物获FDA孤儿药资格
罕见病药获批！16年等待终破局，全球50国疗效验证
中国器审：对罕见病医疗器械优先审批
国家重磅发文，加大罕见病药品和医疗器械引进力度
刚刚！阿斯利康重症肌无力抗体新药在中国获批！只需每8周一次
一款靶向治疗药物获批，两款进入临床三期 全球软骨发育不全药物研发数据统计
疾病进展减缓80%！罕见病AAV基因疗法获突破性疗法认定
11款罕见病药物迎新进展；异戊酸血症治疗迎来新突破；血友病基因疗法即将上市 | 壹周罕见药闻
2种罕见病mRNA疗法临床试验首批患者开始用药
股价暴涨近40%！AAV基因疗法AMT-130获突破性疗法认定
玛伐凯泰治疗非梗阻性肥厚型心肌病3期研究失败，未达到其双重主要终点
晚发性庞贝病RNA疗法IND在美获批
吉利德科学突破性疗法在中国申报临床
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