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8.2亿美元！这家华人创办的Biotech被收购
2025医保药品目录公布 新增药品114种 50种为一类创新药
讣告 | 沉痛悼念著名罕见病专家谢俊明教授
多种遗传病有望一剂治愈：通用基因疗法初现
【罕见病快讯】美国呼吁延续儿科罕见病药物激励，Alport综合征IIa期临床启动、HAE新疗法III期成功
渐冻症新希望！这家公司获1.4 亿融资，全力推进新药研发
FDA 再次授予「特殊豁免」，全球首个多系统萎缩细胞治疗产品获批国际
医患合心，其利断金：专访新华医院张晨冉主任（上篇）——“颅颈交界区狭窄”系列报道之二
突破，又一款罕见病AAV基因疗法新药临床试验申请(IND)获美国FDA批准！
股价暴涨370%！罕见病细胞疗法三期临床大获成功
维多利亚女王的隐秘伤痛：一个改写欧洲皇室史的血友病基因
隐匿杀手——“颅颈交界区狭窄”值得所有 ACH 患者家属高度重视（系列报道之一）
诺华基金领投1.3亿美元，推进罕见病新药研发
新型按需治疗遗传性血管性水肿疗法deucrictibant三期试验成功，将于明年递交新药申请
2.75亿美元！再生元合作开发AATD基因编辑疗法
重磅眼科新药3期成功，公司股价大涨
周星驰御用绿叶黄一山：长子患罕见病，次子北大心理学硕士
7款罕见病药物有新进展；罕见病药降幅高达50%；上海罕见病新政出台| 壹周罕见要闻
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罕见病药最高降幅50%！美国第二轮医保谈判结果公布
临床试验设计必须变革！患者不能只是 “数据提供者”，而应是不可或缺、地位平等的合作伙伴
奇迹！全球首例：3岁华裔男童靠基因疗法改写罕见病命运
耗资15亿！9种罕见病获加拿大国家战略计划资助
涉及一位患者死亡，武田罕见病新药遭FDA调查！
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11款罕见病药物有新进展；儿童未能诊断疾病联盟（UDNC）成立；中国线粒体病联盟正式成立| 壹周罕见要闻
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