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刚刚，礼来重磅新药双适应症在华获批上市！
特长效，享自由——首个长效凝血因子Ⅷ 诺易特®正式登陆中国大陆市场
新发 indel 更“偏爱”高龄准父母？
传统药治不好的病，基因疗法凭什么能行？
安进拒绝FDA：不撤回罕见病药
一项成功，一项失败！赛诺菲罕见病新药两项 III 期结果公布
FDA拒绝一款罕见病新药的上市申请
中国速度！罕见病创新药6个月火速在华获批
紧急叫停！两款罕见病基因疗法被停，公司股价暴跌
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从欧美到亚太：杜氏肌营养不良症新药AGAMREE伐莫洛龙的全球扩张路径
5500 万美元A轮融资，开发罕见病药物
安斯泰来（Astellas）再次瞄准 X-连锁肌小管肌病
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依托 ERN-RND 实践经验：整合儿童运动障碍中运动与非运动症状的评估
接受墨蝶呤治疗的苯丙酮尿症患者营养管理膳食指导
中国罕见病立法九大倡议
重磅：首个！这款凝血新药获批，开创罕见病双适应症时代
国内首部《GNAO1相关疾病医学手册》正式发布，填补诊疗规范空白
破解罕见病诊疗困境，创新药完成新一轮融资！
专访黄涛生院长：线粒体疾病研究与医疗挑战
7款罕见病药物迎新进展；2025 全球最贵罕见病药 TOP 榜；20 席免费肖像，罕见也闪耀 | 壹周罕见药闻
50+获批！2025年下半年全球罕见病药物获批盘点
特立妥单抗联合达雷妥尤单抗皮下制剂用于经治多发性骨髓瘤的适应症扩展申请已提交至EMA
药神父亲，等来新药
部门突破：由线及面实践至上
杭州罕见病诊疗双中心揭牌 精准诊疗护航患者
原发性线粒体病的临床与生化特征：分类体系建议
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