资讯
News
孤儿药
Orphan drug
政策
Policies
活动
Activities
科研
Research
罕见病百科
研究报告
机构报告
组织目录
科研招募
特别关注
Focus
人物故事
视频
招聘
资源下载
诊断与治疗
Diagnosis
首页
>
搜索
阿斯利康罕见病药新适应症获批，扩人群至成人
自救式药物研发10 | 《罕见病疗法：治疗方式、进展和面临的挑战》
克服（极）罕见病领域未成熟的基因与细胞疗法所面临的障碍（中篇-1）
山西省太原市罕见病医学中心成立，患者迎来新希望
脚踝无痛肿块竟致截肢！19年求医、8年误诊，她撕开罕见病就医难题
共筑“能量生命线”——中国线粒体病联盟正式成立
每周一次！罕见病重磅新药在我国获批上市
ReviR溪砾科技获CIRM（加利福尼亚再生医学研究所）460万美元资助用于推进亨廷顿病管线开发，当前已达成首个里程碑
12月，4款罕见病创新药有望获美国FDA批准
10月，全球5款新药申请上市清单
3个月一次！新型罕见病疗法在美获批，定价6万美元/年
4款，罕见病新药首次进入 Ⅲ 期临床
超90种罕见病药物纳入医保，患病率低于百万分之一的“超罕”患者用药却告急，如何破解难题
广西医保发力！44种药门诊可报，惠及34种罕见病患者
历史性突破！基因疗法获欧盟推荐上市，系全球首款
9款罕见病药物有新进展；湖北省罕见病分会成立；河北省级罕见病中心成立| 壹周罕见要闻
自救式药物研发8 | 《希望之光：走进临床试验，了解罕见病治疗的新选择》
7款！10月份全球批准上市罕见病新药盘点
11月，2款罕见病创新药有望获美国FDA批准
9月份中美欧批准上市罕见病新药盘点
孩子救命药“纳保”后却遇“断供”，罕见病用药难怎么解
第二届海上罕见病论坛即将召开，共筑罕见病防治新未来
自救式药物研发7| 《疾病自然史研究在药物研发中的应用》
豪掷33亿！礼来引进一款眼科罕见病基因治疗
“不断药的生育旅程”可能实现吗？
17个地市州+32家单位！湖北省罕见病分会成立，3 年推进 5 大核心任务
华润三九，斩获一款重磅罕见病新药
多款产品扎堆亮相！罕见病创新药以中国速度点亮希望
时不我待：中国罕见病立法调研报告 | 连载四
专访胡学强教授：所有有价值的药物都值得呼吁推广！
<
1
2
3
4
...
>
公益项目
罕罕漫游
罕友荟月捐计划
科研招募
更多 +
基因治疗苯丙酮尿症(PKU)项目报名来啦！
广告
人物故事
更多 +
生下罕见病的孩子，他却说：这是命运最好的安排
成为罕见病患者22年，我多了1300个好友
每一个孩子，都是生命的礼物
广告
视频
更多 +
《罕罕漫游》宣传片
「如影随形」2024年国际罕见病日宣传片
广告
报告下载
更多 +
招聘
和我们一起助力中国罕见病事业 | 蔻德罕见病中心2025年度招聘计划
公众号
捐赠
返回顶部
