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突破!锦篮基因GC301获FDA孤儿药认定
国产渐冻症新药上市申请正式获得FDA受理
FDA批了也放弃,辉瑞终止罕见病基因疗法
全球首款!罕见基因治疗提交FDA上市申请,预计半年内获批
FDA批准罕见病药物上市,全球第二款
首款!罗氏罕见病疗法再获FDA批准
家族性腺瘤性息肉病药物获FDA孤儿药资格认定
死亡风险降低近80%,Menkes病新药申请获FDA受理
拓领博泰罕见病1类新药获FDA临床批准,针对系统性硬化症
家族性乳糜微粒血症综合征新药plozasiran预计今年获批,FDA已接受其新药申请
FDA 授予 IPS HEART 的干细胞疗法治疗贝克尔肌营养不良症孤儿药资格
有望首个!Legg-Calvé-Perthes病药物获FDA孤儿药资格认定
FDA授予NMD670治疗腓骨肌萎缩症的孤儿药资格认定
大疱性表皮松解症疗法获 FDA 儿科罕见病资格认定
5883万!雷特综合征基因编辑疗法获资助
70年来首款!FDA批准突破性罕见病小分子药物
国产渐冻症药物获美国FDA孤儿药资格认证!蔡磊参与推动
国产罕见病基因疗法获得美国FDA 孤儿药及儿科罕见病双重资格认定
深信生物mRNA药物IN015获FDA儿科罕见病资格认定
中眸医疗突破性光遗传学疗法药物ZM-02荣获美国FDA孤儿药资格认定,助力视网膜色素变性患者治疗
罕见病基因治疗药物获美国FDA孤儿药资格认定
双重认定!尧唐生物YOLT-203获得FDA孤儿药(ODD)与罕见儿科疾病(RPDD)资格认定
雷特综合征药物获FDA孤儿药资格认定
腹腔积液多肽药物获FDA孤儿药资格认定
胱氨酸尿症药物获FDA孤儿药资格认定
辉大基因MECP2重复综合征基因疗法HG204获得欧洲孤儿药认证
我国创新基因疗法获美国FDA授予的孤儿药及儿科罕见病药物双认证
FDA批准罕见病药物!曾被誉为2024最受期待药物
款针对C型尼曼匹克病的MIPLYFFA(arimoclomol)疗法获FDA批准上市
Alkeus 的 Gildeuretinol 获得 FDA 儿科罕见病和快速通道认定,用于治疗 Stargardt 病
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