2026年4月28日，沙特阿拉伯食品药品监督管理局（SFDA）授予由华毅乐健自主研发的基因治疗药物GS1168注射液孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation，ODD）,用于治疗苯丙酮尿症。

GS1168注射液已于2025年12月获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药资格认定，此次获得SFDA的ODD，意味着GS1168注射液的临床价值再次获得国际监管机构认可。

孤儿药资格认定是药品监管机构为鼓励罕见病治疗药物研发而设立的特殊政策。获得认定的药物将享有注册审评加速、注册策略指导等多重政策支持。GS1168注射液获得ODD后，有望缩短后续的注册申报周期，尽早惠及中东地区患者。

苯丙酮尿症（PKU）患者未被满足的治疗需求

苯丙酮尿症（PKU）是一种罕见的、以苯丙氨酸（Phe）浓度升高为诊断标准的遗传代谢性疾病，全球约45万患者。PKU患者由于PAH基因突变导致体内Phe无法转化为酪氨酸，并在血液和脑组织中蓄积，引发智力发育迟缓、癫痫等严重并发症，导致患者认知和行为异常的精神发育障碍。

PKU患者需要终身限制苯丙氨酸饮食。但即使饮食控制良好，认知缺陷、癫痫及精神障碍等心理健康问题仍常发生。目前，超过60%的青少年患者和约70%的成年患者血Phe水平控制不佳，未能达到血Phe目标浓度。饮食限制带来的身心负担、长期药物（如沙丙蝶呤等）治疗的经济压力，以及现有干预手段难以稳定控制代谢的临床瓶颈，构成了患者群体巨大且远未被满足的治疗需求。

在此背景下，基因治疗作为一种有望从根本上恢复苯丙氨酸代谢能力的创新策略，正成为改写PKU患者命运的新希望。

关于GS1168注射液

GS1168注射液作为全球首个First-in-class双机制苯丙酮尿症基因治疗产品，动物疗效数据显示，低剂量下表现出优于同类基因治疗产品的有效性。GS1168从疾病机制出发，致力于为PKU患者提供更具根本性的治疗方案，可能有望实现长期苯丙氨酸浓度控制，从而切实改善提高患者生活质量，为PKU患者及家庭点亮希望。

GS1168注射液的研发进展无疑为这一领域带来重要突破。随着其获得ODD认定，华毅乐健将进一步加快临床开发进程，推动这一创新疗法尽早实现可及与可用。

以创新之力守护每一个独特的生命。让我们共同关注并传递希望之光给每一个独特的生命！守护人类喜乐康健！以科技回应未被满足的临床需求，以创新拓展生命的可能边界。未来，随着更多研究的推进与验证，相信基因治疗能够为PKU患者带来更加稳定、长期且有尊严的生活选择。让科学的进步，真正转化为患者能够感知的改变。