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对罕见病患者诊疗与保障的系统性解决方案是立法的核心内容
生命的“信息修改器”——小核酸药物如何精准狙击罕见病
中国孤儿药审批效率提升94.2%，39年中美两国罕见病药物批准情况分析（1983-2022）
罕见病与孤儿药认定是立法的基础内容
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李恒：低复杂度区域中结构变异检出的挑战
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抗Ank3抗体相关的副肿瘤性连枷臂综合征病例
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关于发布《罕见病超药品说明书用药专家共识（血液系统•2024年版）》的通知发布
多系统萎缩药物最新临床结果发布
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