浙江大学良渚实验室研究员张跃分享的主题为《基因与细胞治疗》。 聚焦罕见病创新疗法开发与 AAV 载体优化，其研究为遗传疾病治疗提供了全新视角。从基础原理到临床转化，基因与细胞治疗经历了半个多世纪的迭代，正逐步从实验室走向患者。

2025年7月12-13日，蔻德罕见病中心与瑞鸥公益基金会在杭州联合主办患者社群推动药物研发赋能会暨全国罕见病患者组织网络年会。 会议以 “患者社群推动自救式药物研发” 为核心，形式与内容有新突破。围绕药物研发全流程设四大主题分享，邀多领域专家参与，通过四个工作坊促进患者与专家深度交流，旨在解决各阶段核心问题，沉淀经验、形成共识、助力行动。 此次赋能会吸引66个疾病的120位代表，含39个患者组织代表。会上特设 “微光博物馆”，参会者的信物成为情感桥梁与对话媒介，传递个体故事的温度与力量。 蔻德罕见病中心将通过连载发布本次赋能会的相关内容，本篇为系列内容13。

2024年9月6日，在第十三届中国罕见病高峰论坛开幕式上，《时不我待：中国罕见病立法研究报告》研究成果正式发布，该报告在国内第一次全面梳理和论证了中国罕见病立法工作的必要性和可行性、立法方向和意义、立法目标和路径，为罕见病患者的法律权益保障发声呐喊，同时结合国际经验和中国多年实践经验，希望给立法工作者、政策制定者和研究者提供一份翔实的案头资料，以加速推动罕见病立法工作的实现。 即日起，罕见病信息网将对该报告进行系统性连载，本篇章为连载六，敬请关注后续更新其余。

2025年7月12-13日，蔻德罕见病中心与瑞鸥公益基金会在杭州联合主办患者社群推动药物研发赋能会暨全国罕见病患者组织网络年会。 会议以 “患者社群推动自救式药物研发” 为核心，形式与内容有新突破。围绕药物研发全流程设四大主题分享，邀多领域专家参与，通过四个工作坊促进患者与专家深度交流，旨在解决各阶段核心问题，沉淀经验、形成共识、助力行动。 此次赋能会吸引66个疾病的120位代表，含39个患者组织代表。会上特设 “微光博物馆”，参会者的信物成为情感桥梁与对话媒介，传递个体故事的温度与力量。 蔻德罕见病中心将通过连载发布本次赋能会的相关内容，本篇为系列内容11。

2024年9月6日，在第十三届中国罕见病高峰论坛开幕式上，《时不我待：中国罕见病立法研究报告》研究成果正式发布，该报告在国内第一次全面梳理和论证了中国罕见病立法工作的必要性和可行性、立法方向和意义、立法目标和路径，为罕见病患者的法律权益保障发声呐喊，同时结合国际经验和中国多年实践经验，希望给立法工作者、政策制定者和研究者提供一份翔实的案头资料，以加速推动罕见病立法工作的实现。即日起，罕见病信息网将对该报告进行系统性连载，本篇章为连载五，

第一章 时不我待一中国罕见病立法的必要性和紧迫性 第四节 我国在罕见病领域已有数十年的经验积累，现在就是启动立法的最佳时刻

2024年9月6日，在第十三届中国罕见病高峰论坛开幕式上，《时不我待：中国罕见病立法研究报告》研究成果正式发布，该报告在国内第一次全面梳理和论证了中国罕见病立法工作的必要性和可行性、立法方向和意义、立法目标和路径，为罕见病患者的法律权益保障发声呐喊，同时结合国际经验和中国多年实践经验，希望给立法工作者、政策制定者和研究者提供一份翔实的案头资料，以加速推动罕见病立法工作的实现。本文为连载三

每年9月是全球肺纤维化关爱月，由蔻德罕见病中心（CORD）与“为爱深呼吸IPF关爱中心”共同编写的《进展性肺纤维化患教手册》，已于近日正式发布。该手册通过系统的案头研究和多方访谈，汇集了呼吸科、风湿免疫科等多学科专家、护理人员及患者代表的专业意见，形成了一本兼具权威性和实用性的PPF患者教育材料。手册内容全面，涵盖疾病知识、治疗管理、生活支持等方面，旨在提升公众对疾病的认知，减少误诊误治，推动抗纤维化治疗药物的可及。这是国内该领域首本系统性的患者教育手册，填补了相关空白。

2025年9月21日，武汉——由蔻德罕见病中心和肠康荟SBS患者关爱中心联合主办、武田中国公益支持的“2025年短肠综合征医患共话暨‘长长久久’患者科普手册发布会”以及“2025年短肠综合征专家型患者赋能工作坊”在武汉成功举行。

5月10日，《中国1型神经纤维瘤病患者诊疗状况及生命质量调研报告2025》发布，该报告由深圳市泡泡家园神经纤维瘤病关爱中心与蔻德罕见病关爱中心共同完成。

由蔻德罕见病中心与为爱深呼吸IPF关爱中心联合开展、勃林格殷格翰提供公益支持的《中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告2024》正式发布。

2024第十三届中国罕见病高峰论坛开幕式上，《中国罕见病立法调研报告》研究成果正式发布！