腓骨肌萎缩症干细胞疗法获FDA孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2025/05/28
ENCell是一家领先的细胞和基因治疗CDMO和新药开发生物制药公司，前不久宣布其研究性药物EN001已被美国食品和药物管理局（FDA）授予孤儿药资格认定（ODD），用于治疗腓骨肌萎缩症（Charcot-Marie-Tooth disease，CMT）。
