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Oculis将启动Privosegtor治疗急性视神经炎和NAION的PIONEER试验

Privosegtor已获得FDA和欧洲药品管理局的孤儿药认定。

AAVantgarde公司治疗Stargardt病的AAVB-039基因疗法获FDA孤儿药认定

美国食品药品监督管理局（FDA）已授予AAVantgarde公司的AAVB-039孤儿药认定（ODD），同时该疗法也获得了英国药品和保健品管理局（MHRA）的临床试验许可（CTA）批准。

又一罕见病AAV基因疗法获FDA孤儿药资格认定

9月25日，Cure Rare Disease，一家致力于开发针对极为罕见的神经肌肉疾病基因疗法的生物技术公司，宣布美国食品药品监督管理局 (FDA) 已授予其研究疗法 CRD-003 孤儿药资格认定 (ODD)，用于治疗由 FKRP 基因双等位基因突变引起的先天性肌营养不良症（肢带型肌营养不良症 R9，LGMD2i/R9）。

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