7月22日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网公示，诺和诺德的1类新药迪纳西米单抗注射液在中国上市申请获受理，适应症用于A型血友病。

血友病是一种X染色体连锁隐性遗传的罕见出血性疾病，由FⅧ/Ⅸ基因突变导致凝血因子Ⅷ/Ⅸ缺乏所致。其中，凝血因子Ⅷ缺乏的血友病A最为常见，约占85%。

该疾病多发于男性，女性患者极为罕见，发病率为1/5000。目前，血友病A尚无有效的根治方法，患者需要终身用药。现有药物面临半衰期短、注射频次高、易产生FⅧ抑制物，且患者的生存质量差的困境，亟需开发更多的创新疗法。

迪纳西米单抗是一款FVIIIa模拟物双特异性抗体，通过皮下注射桥接凝血因子IXa和X，模拟FVIIIa功能以促进血液凝固。其疗效与安全性正通过FRONTIER系列临床试验评估，目前已完成三项III期研究：

FRONTIER2（52周）显示，迪纳西米单抗在降低出血事件上显著优于按需及既往预防治疗，64%-95%的患者在主试验期无治疗出血事件。

FRONTIER3中期分析表明，每周一次预防治疗的儿童患者中，74.3%未发生需治疗的出血事件。

FRONTIER5（26周）证实，成人和青少年患者从艾美赛珠单抗直接换用迪纳西米单抗无需洗脱期，耐受性良好且无安全隐患，凝血酶生成平稳升至正常范围，无血栓风险。