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罕见病基因治疗前沿动态分享（血友病、DMD、AATD等临床快讯）

罕见病基因治疗前沿动态分享（血友病、DMD、AATD等临床快讯）

8款罕见病药物迎新进展；至少24位代表委员为罕见病群体发声；罕见病科研资助项目开放申请中 | 壹周罕见药闻

43亿美金赌注成功！罕见病新药获批上市

近日，吉利德科学公司（Gilead Sciences）宣布，欧盟委员会（EC）已有条件批准seladelpar上市，与熊去氧胆酸（UDCA）联用，治疗对UDCA单药应答不足的原发性胆汁性胆管炎（PBC）患者。

提交上市申请，三重认定护航罕见病药物

前不久，Savara公司向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了MOLBREEVI的生物制品许可申请（BLA），用于肺泡蛋白质沉积症（Autoimmune Pulmonary Alveolar Proteinosis，aPAP）治疗，这是一种慢性且使人虚弱的罕见肺病，其特征是肺泡中表面活性剂的异常积聚。

9.4亿美元！小野制药引进一款罕见病药物

2025年3月11日，Ionis制药公司（纳斯达克：IONS）与日本小野制药（Ono Pharmaceutical）宣布就RNA靶向药物sapablursen达成全球独家许可协议，该药物拟用于治疗罕见血液疾病真性红细胞增多症（PV）。

2款罕见病药物有望今年4月获批

根据PDUFA的预期目标日期，预计2025年4月，美国FDA将对2款罕见病药物的批准做出监管决定。

刚刚！又一罕见病药获批，国内唯一

今日，诺华宣布其创新生物制剂可善挺®（司库奇尤单抗）获得国家药品监督管理局批准，用于治疗中重度化脓性汗腺炎（反常性痤疮）的成人患者。

卢森堡王子患罕见病去世，年仅22岁!

卢森堡罗伯特王子的幼子弗雷德里克王子在3月1日因罕见遗传性病POLG病去世，年仅22岁。

国产渐冻症新药上市申请正式获得FDA受理

3月8日，上海澳宗生物宣布，FDA已正式受理其自主研发的创新药AUKONTALS用于治疗肌萎缩侧索硬化症（渐冻症，ALS）的上市许可申请（NDA）。

新芽基因宣布FDA批准其全球首创的杜氏肌营养不良基因编辑药物GEN6050X的IND申请

2025年3月6日，专注于基因药物的突破性基因编辑生物技术公司--新芽基因（以下简称“新芽”）宣布

至少8位两会代表为罕见病发声；罕罕漫游三亚站招募进行中；DMD、HAE、渐冻症药品有新进展 | 壹周罕见药闻

罕见病信息网隆重推出《壹周罕见药闻》这一独具特色的品牌栏目。该栏目在每周日更新，以呈现当周罕见病领域的最新消息和下周的罕见病活动预告。我们以更高端、更权威的视角，为您剖析最新、最热门的罕见病信息。

直面罕见病领域难题，以立法助推未来10年发展

虽然每年2月的最后一天是国际罕见病日，但对于罕见病患者和疾病而言，更需要的是持续重视和支持。

从“有药用”到“用得起”：让救命药不再遥不可及 | 国际罕见病日

两年前，安徽李先生并不知晓这个日子。2023年4月，李先生的孩子被诊断出患有罕见病，从此，任何和罕见病相关的“风吹草动”，李先生都格外关注，包括这个特殊日子。

全国人大代表、重医附属儿童医院李秋教授：加大儿童罕见病药物研发生产力度

两会与罕病

当下，我国每年新增罕见病患者20余万人，其中约70%病发于儿童时期。既往国家已有许多投入与支持，但相关药物仍然紧缺。

首个！FDA批准罕见眼科疾病新疗法

3月6日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Neurotech Pharmaceuticals开发的细胞疗法 Encelto，用于治疗2型黄斑毛细血管扩张症（macular telangiectasia type 2, MacTel），MacTel是一种罕见的神经退行性视网膜疾病，会导致患者的中央视力扭曲，并随着时间的推移逐步恶化。

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卡纳万病新希望！全球基因疗法临床研究招募中国患者

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「如影随形」2024年国际罕见病日宣传片

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