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被拒上市，这家生物公司宣布裁员60%的员工

终于，还是裁员了。

罕见病药物拓展适用人群：以不变应万变，小型战场的厮杀不见硝烟

首次获批近2年、在国内上市即将一周年的Evrysdi(risdiplam)，日前获FDA批准拓展适用人群，用于两个月以下的脊髓型肌萎缩症(SMA)患儿，现适应症范围已经包括所有年龄段的儿童及成人SMA患者。

渤健8.5亿美元引进天境CD38单抗大中华权益的底层逻辑（科学+商业）

2026年4月20日，天境生物与渤健（Biogen）共同宣布达成一项最高达8.5亿美元的重磅交易，渤健以1亿美元首付款及最高7.5亿美元里程碑付款，获得菲泽妥单抗（Felzartamab）在大中华区的独家开发与商业化权益。至此，这款由MorphoSys开发、兼具血液瘤与自身免疫疾病潜力的CD38单抗，在全球范围完成了权益的统一整合。

因FDA拒绝，又一基因治疗公司股价大跌，可能会出售公司

周一，基因疗法公司Passage Bio的股价盘前大跌，单日跌幅高达40%。导致抛售的导火索，不是临床数据遭遇失败，而是来自美国FDA的一项严苛监管要求。

诺和诺德临床III期成功

2026年4月20日，诺和诺德（Novo Nordisk）宣布其针对成人和青少年镰状细胞病（SCD）的研究性药物etavopivat在HIBISCUS关键3期临床试验中取得了积极的顶线结果。

300万美元巨奖！开发AAV基因疗法、CRISPR基因编辑疗法、发现渐冻症和额颞叶痴呆致病原因，7位学者获生命科学突破奖

如果说最具荣誉性的科学大奖，诺贝尔奖当仁不让。但说到最慷慨的科学大奖，科学突破奖必是第一，它凭借着 300 万美元的单项奖金，堪称科学界“第一巨奖”。

全球 III 期启动，罕见病基因疗法冲刺欧洲

4 月 16 日，罗氏官方正式宣布，启动一项全球关键性 III 期临床试验，为其杜氏肌营养不良症（DMD）基因疗法 Elevidys 补充关键临床证据，为该疗法在欧洲及全球其他地区的上市申报奠定基础。

别再说血友病“传男不传女”，她们是被忽略的女性血友病患者

2026年4月17日是“世界血友病日”，也是左钰洁确诊血友病的第三年。作为国内首个女性血友病患者团队——“血友姐妹会”的发起人，她至今记得得知自己凝血因子Ⅷ活性仅为正常人10%时的震惊：我也是血友病吗？女孩也会得血友病吗？

强生亏大了

4月16日，强生（J&J）正式将一款名为bota-vec的罕见眼病基因疗法退还给了其最初的合作方MeiraGTx。这一退货决定的导火索是该疗法在去年的III期临床试验中宣告失败。

罗氏不放弃

4月16日，罗氏宣布启动一项新的全球关键性III期临床试验，为其基因疗法Elevidys（delandistrogene moxeparvovec）在欧洲及其他地区的上市铺路。

罗氏最畅销药陷入困境

每年花费将近八万美元，作为制药巨头罗氏最畅销的药物之一，Ocrevus（奥瑞利珠单抗）一直被视为治疗原发性进展型多发性硬化症（PPMS）的希望。

奥妥珠单抗 β 中国正式上市——为 NMOSD 患者提供降低复发新选择

4 月 11 日，北京医学会神经病学学术年会神经免疫分会圆满召开，奥妥珠单抗 β 中国正式上市，国内神经免疫领域顶尖专家齐聚一堂，共探视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）诊疗前沿与创新成果。

FDA发布基因组编辑疗法安全评估指南草案推进基因治疗发展

2026年4月14日，美国食品药品管理局（FDA）发布了一份指南草案，该草案面向寻求批准涉及基因组编辑技术的人类基因治疗产品的申办方。在最终定稿后，将为全面评估基因组编辑疗法的安全性提供标准化方法建议,以便更快地为患者带来有效的治疗方案。

全球首个TGCT靶向药，未能在中国获批！

今日NMPA送达的药品送达信息显示，第一三共的盐酸吡昔替尼胶囊（Pexidartinib，PLX3397），遗憾收到通知件。

重磅！欧盟批准首款口服疗法，这类罕见病终迎曙光

4 月 15 日，优时比（UCB）宣布，欧盟委员会已在特殊情况下授予KYGEVVI（脱氧胞苷与脱氧胸苷）上市许可。该药是欧盟首个且目前唯一获批、用于治疗遗传确诊的胸苷激酶 2 缺乏症（TK2d）的药物，适用人群为首次症状发作年龄≤12 岁的儿童及成人患者。

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