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优护有“范” 重获“肾”机 2025年世界aHUS关爱日

9月24日是世界aHUS关爱日，今年关爱日的主题为“优护有‘范’，重获‘肾’机”。

重磅！阿斯利康中国启动全方位架构与人事调整

近日，全球知名药企阿斯利康中国传来重大消息，宣布启动架构优化与人事任命调整，多项变革即日生效。此次调整覆盖医学事务、早期管线、市场准入、商业运营、人力资源、合规及疫苗事业部等关键领域，旨在进一步聚焦治疗领域、提升运营效率，为中国市场业务发展注入新动能。

Teva宣布靶向α-突触核蛋白研究性小分子药物获得治疗多系统萎缩快速通道资格认定

当地时间2025年9月9日，Teva制药宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其研究性疗法emrusolmin（TEV-56286，Anle138b）用于治疗多系统萎缩（MSA）的快速通道资格认定。

阿斯利康治疗重症肌无力新药在中国上市

9月12日，阿斯利康宣布长效C5补体抑制剂瑞利珠单抗注射液在中国上市，与常规治疗药物联合用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身型重症肌无力（gMG）患者及治疗抗水通道蛋白4（AQP4）抗体阳性的成人视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）患者。

【罕见病快讯】Leber遗传性视神经病变海外新药获批，FDA与AACR共探罕见肿瘤试验

首例患者死亡，基因疗法试验暂停

剃去长发，她换上一块3D打印的颈椎骨：跳起了另一支生命之舞

半年双适应获批并上市，罕见病患者迎来长效补体抑制剂新选择

每八周给药一次，瑞利珠单抗可改善全身型重症肌无力（gMG）患者的生活质量，并帮助视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）患者减少复发

突破性疗法！罕见病ASO疗法三期临床招募中

2025年9月9日，Ionis制药公司宣布，FDA已授予ION582用于治疗天使综合征(Angelman syndrome, AS) 的突破性疗法认定。

【罕见病快讯】Leber遗传性视神经病变海外新药获批，FDA与AACR共探罕见肿瘤试验

Leber遗传性视神经病变新药在英国NHS可用 FDA与AACR举办“肿瘤学新终点”研讨会

尧唐生物完成逾三亿元B轮融资，阿斯利康中金医疗产业基金领投

2025年9月11日，上海 —— 尧唐生物（YolTech Therapeutics）今日宣布完成逾三亿元人民币B轮融资。本轮融资由阿斯利康中金医疗产业基金领投，松禾资本、天创资本、芯能创投参与投资，老股东险峰淇云、远翼投资、德诚资本加码跟投。

9种罕见病药物首次进入三期临床

GNR-097：Generium 启动的杜氏基因治疗 1/2 期研究

突破，又一款罕见病反义寡核苷酸(ASO)疗法获美国FDA突破性疗法认定！

近日，Ionis Pharmaceuticals公司今宣布，其用于治疗天使综合征的在研反义寡核苷酸 (ASO) 疗法ION582已获得美国FDA授予的突破性疗法认定 (BTD)。这一认定不仅凸显了AS患者巨大的未满足医疗需求，更预示着ION582有望为这一严重疾病带来首个疾病修饰疗法，标志着Ionis在罕见病领域的又一里程碑式进展。

4.5亿美元！一款神经罕见病小分子口服药卖了

2025年9月8日，法国制药巨头施维雅（Servier）与英国创新生物科技企业Kaerus Bioscience达成最终收购协议，Servier将获取后者在研新药KER-0193的全球开发与商业化权益。该药物靶向治疗脆性X综合征（Fragile X Syndrome，FXS）——一种罕见但致残性极强的遗传性神经发育障碍疾病，目前全球范围内尚无针对性疗法获批。

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国内首个！APDS靶向药临床首例疗效显著，患者招募启动

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