当地时间 3 月 19 日，葛兰素史克（GSK）宣布，美国 FDA 已批准利奈昔巴特（Linerixibat）上市，用于治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）成人患者的胆汁淤积性瘙痒。新闻稿指出，这是首个在美国获批治疗该适应症的药物， 代表着 PBC 瘙痒治疗领域的一个重要里程碑。

3 月 13 日，诺华（Novartis）宣布，司库奇尤单抗获美国 FDA 批准，用于治疗 12 岁及以上中重度化脓性汗腺炎（HS）儿科患者。

3月12日，Inovio正式宣布启动新一轮人员与组织架构全面优化，此次调整核心目标极为明确：裁撤所有不直接支持核心罕见病候选药物INO-3107在美国获批上市的相关岗位，同步全面调整研发管线优先级，将公司全部核心资金、人力与技术资源集中倾斜至该款药物，全力冲刺上市审批关键节点。

3月16日，舶望制药有限责任公司（简称“舶望制药”）是一家临床阶段生物科技公司，宣布其在研siRNA疗法BW-20805获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予快速通道资格（Fast Track Designation，FTD），用于治疗遗传性血管性水肿（hereditary angioedema，HAE）。

3 月 16 日，舶望制药有限责任公司宣布，其在研 siRNA 疗法 BW-20805 获美国食品药品监督管理局（FDA）授予快速通道资格（Fast Track Designation, FTD），用于治疗遗传性血管性水肿（hereditary angioedema, HAE）。

今日，CDE官网显示，Incyte Corporation/因塞特医药科技（上海）有限公司申报的创新药INCB000928片拟被纳入突破性治疗程序，拟用于预防进行性骨化性纤维发育不良(FOP)患者的异位骨化(HO)。

第三届Hope for Rare Science Conference（中国罕见病科研大会）将于6月25-27日在上海举办。Hope for Rare Science Conference（HRSC）由瑞鸥公益基金会于2022年发起，旨在搭建国内外罕见病科研与转化医学的学术交流与合作平台，重点推动产、学、研、医、患、政等多方合作。大会以高水平国际学术交流、集结展示中国力量、实地走访交流、推动成果转化落地、政产学研医患联动为主要特色。目前已成功举办两届，第三届大会正在紧锣密鼓的筹备阶段，特此开设“HRSC大咖荟”栏目，将本届大会的演讲嘉宾陆续介绍给大家。

2026年3月5日，美国FDA批准特立妥单抗(商品名：Tecvayli)联合达雷妥尤单抗皮下注射剂型用于既往至少接受过1种治疗的复发性或难治性多发性骨髓瘤(multiple myeloma‌，MM)成年患者。这些既往治疗包括蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂。

相较于社会科学、数学等领域，医学领域的学术不端对人类健康福祉构成更严重、更直接的威胁。有研究显示，被撤稿研究纳入受试者超 28,000 人，九千多名患者接受相关治疗；而引用撤稿论文的研究纳入受试者超 40 万人，七万多名患者接受相关治疗。

3月12日，Ultragenyx公司宣布，其AAV8载体基因疗法DTX301，在治疗鸟氨酸氨甲酰基转移酶缺乏症（OTCD）的Ⅲ期Enh3ance试验中取得积极顶线结果，血氨控制疗效显著，为这类亟需根治方案的罕见尿素循环障碍疾病带来里程碑式治疗希望。

我国有超过 2000 万罕见病患者。大多数罕见病发生在儿童时期，且难以治疗。对于罕见病患者及其家庭照护者而言，心理健康与身体健康并非彼此割裂，而是日常生活的有机组成部分。它影响着人们的应对方式、决策过程，也左右着人们在罕见病漫长且往往充满未知的病程中如何前行。

3月10日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网公示，维昇药业递交的注射用那韦培肽（商品名：Yuviwel®）拟纳入优先审评，其适应症为用于治疗2岁及以上骨骺未闭合的软骨发育不全儿童患者。此举标志着这款针对罕见遗传病的创新疗法在中国上市进程迈出关键一步。

2026 年3月7日，由蔻德罕见病中心（CORD）主办的血友病基因治疗国际研讨会以线上形式顺利召开。本次会议汇聚德国、中国、新加坡等多国血友病领域顶尖专家、产业领袖及全球患者群体，围绕血友病基因治疗的全球进展、中国本土突破、亚太诊疗现状、产业转化与患者可及性等核心议题展开深度交流，吸引超 120 人次临床医生与患者在线参与，共探血友病诊疗创新未来。

昨天，行业媒体 Evaluate 发布《2026 年孤儿药报告》，全景解读全球罕见病药物市场在监管波动、定价压力与热门赛道分流下的发展格局。报告指出，罕见病药物研发企业需面对态度多变的政策监管部门，还必须与肥胖症及其他常见病领域的重磅药物争夺市场关注度。但得益于重要的政策利好，罕见病药物的销售走势依然强劲。

3月9日，蔻德罕见病中心（CORD）与跨国制药企业施维雅中国达成战略合作，重点关注神经系统罕见病及难治性肿瘤，共同推动中国罕见病诊疗规范化与患者支持体系建设。 罕见病患者群体长期面临诊断难、用药难、照护资源匮乏等多重困境，尤其在神经系统罕见病领域，有效治疗手段稀缺，患者及家庭承受着沉重的身心负担。深耕罕见病公益领域 13 年，蔻德始终致力于患者社群赋能、疾病科普传播、政策倡导推动，为罕见病相关决策提供专业参考，成为连接患者、医疗机构、政府与产业界的关键桥梁。此次与施维雅的合作，正是蔻德整合产业资源、推动系统性解决方案的重要实践。