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胱氨酸尿症药物最新监管进展

Advicenne公司前不久公布其与美国食品和药物管理局（FDA）最近就ADV7103在胱氨酸尿症（cystinuria）中的开发进行交流的最新情况，并宣布已经达到一个重要的里程碑。

强生斥资4.15亿美元收购的基因疗法，3期临床失败

近日，强生发布的基因疗法结果显示，在一项针对X连锁视网膜色素变性（XLRP）患者的3期临床试验中，该基因疗法未能改善患者的视觉引导行动能力。

惊厥发作频率降低87%，Dravet综合征3期试验即将启动

Stoke Therapeutics生物技术公司前不久宣布与全球监管机构就该公司zorevunersen的3期EMPEROR研究的设计达成一致，该疗法有潜力成为首个治疗Dravet综合征疾病修饰药物。

10款罕见病药物迎新进展；Vertex宣布放弃AAV载体研究；Pliant裁员45%，因IPF研发管线终止 | 壹周罕见药闻

罕见病信息网隆重推出《壹周罕见药闻》这一独具特色的品牌栏目。该栏目在每周日更新，以呈现当周罕见病领域的最新消息和下周的罕见病活动预告。

1小时内可通关！北京罕见病药进口规模突破百亿元

自2018年第一批罕见病目录公布以来，北京进口罕见病药品规模突破百亿元关口，连续4年实现增长。今年一季度，北京罕见病药进口规模在全国占比进一步提升至六成以上。

46家医院！河南儿科医疗联盟罕见病联盟成立

4月27日，河南省医学科学院附属儿童医院正式揭牌，#河南儿科医疗联盟罕见病联盟也同时正式成立，标志着河南省在儿科医学创新与罕见病诊疗体系建设领域迈出关键步伐。

39亿美元！默克收购中小型biotech，剑指罕见病与肿瘤领域

4月28日，德国默克制药和SpringWorks Therapeutics宣布两家公司已就德国默克制药收购SpringWorks达成最终协议。

艾美斐全球性创新药IPG8294获得美国FDA临床批件

近日，艾美斐医药宣布其自主研发的全球首个靶向NAD+水解酶的小分子口服药IPG8294获得美国食品药品监督管理局（FDA）的临床批件。

专访张磊教授：首个国产血友病基因产品获批，为患者点亮希望之光！

血友病是一种罕见X染色体连锁隐性遗传性出血疾病，可分为血友病A和血友病B，分别由于缺乏凝血因子Ⅷ和凝血因子Ⅸ引起。

专访张磊教授：首个国产血友病基因产品获批，为患者点亮希望之光！

血友病是一种罕见X染色体连锁隐性遗传性出血疾病，可分为血友病A和血友病B，分别由于缺乏凝血因子Ⅷ和凝血因子Ⅸ引起。

全国首家罕见病康复研究中心揭牌成立

4月18日，“中国康复医学会康复医学临床研究中心罕见病康复研究中心”暨中国残疾人康复协会上海首家“ALS康复护理基地”揭牌成立

潜在重磅！强生FcRn抗体1类新药在中国申报上市

今日（4月23日），中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示，强生公司（Johnson & Johnson）申报的1类新药尼卡利单抗注射液的上市申请已获得受理。

伟立瑞®在华获批用于治疗成人全身型重症肌无力(gMG)患者

2025年4月22日，中国上海—— 长效C5补体抑制剂伟立瑞®（英文商品名：Ultomiris®，通用名：瑞利珠单抗注射液）在中国正式获批与常规治疗药物联合用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身型重症肌无力（gMG）患者。

美国食药监局局长：FDA正在开发罕见病药物审批新途径，多家相关企业股价上涨

在接受前福克斯新闻记者梅根·凯利（Megyn Kelly）采访时，FDA 局长马蒂·马卡里（Marty Makary）介绍了FDA正在开发针对罕见病疗法的全新审批路径，即使没有来自随机对照临床试验的数据，也可能允许它们获得批准。

刚刚！全身型重症肌无力新药在华获批上市，只需每8周注射一次

4月22日，阿斯利康宣布长效C5补体抑制剂伟立瑞®（英文商品名：Ultomiris®，通用名：瑞利珠单抗注射液）在中国正式获批与常规治疗药物联合用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身型重症肌无力（gMG）患者。

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