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8亿美元押注折戟！阿斯利康罕见病新药III期达标却惨败，免疫原性成致命短板

5月12日，阿斯利康在欧洲内分泌学大会（ECE）上正式公布罕见病新药eneboparatide的III期Calypso试验完整数据。

再生元临床III期失败

最近，再生元（Regeneron）公布了一项评估 fianlimab（一种 LAG-3 抑制剂）与 cemiplimab（PD-1 抑制剂，Libtayo）联合治疗不可切除的局部晚期或转移性黑色素瘤一线患者的 3 期临床试验结果。

全球首个体内 (in vivo) 造血干细胞基因插入疗法临床数据出炉！

近日，Ensoma公司宣布将在第29届美国基因与细胞治疗学会 (ASGCT) 年会上公布其针对X连锁慢性肉芽肿病 (X-CGD) 的全球首个体内造血干细胞 (HSC) 基因插入疗法EN-374来自首位受试者的I/II期临床安全性数据

YOLT-202 获FDA再生医学先进疗法（RMAT）认定，用于治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）

中国上海 —— 尧唐生物（YolTech Therapeutics），今日宣布其在研体内基因编辑治疗药物 YOLT-202 已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的再生医学先进疗法（Regenerative Medicine Advanced Therapy，RMAT）认定

大消息！治疗自身免疫病的CAR-T细胞疗法提交上市申请，或成全球首款

2026年5月12日，迎来了一个大消息：Kyverna Therapeutics正式向美国FDA滚动提交了其核心候选药物miv-cel的生物制品许可申请（BLA）。

众多医药巨头折戟，这家公司临床II期成功了，治疗囊性纤维化

众多医药巨头在此折戟，它却成功了。

信念医药提供AAV！拜耳晚发庞贝病根治疗法1/2期临床首例用药

拜耳子公司AskBio Inc宣布其腺病毒相关病毒（AAV）基因疗法AB-1009治疗晚发庞贝病（LOPD）1/2期临床（PROGRESS-GT LOPD）实现首例患者用药。

2.5 亿美元入局！罕见病全新疗法迎来曙光

暴跌 57%！又一罕见病临床关键数据未达预期

41亿美元收购！百年药企强势进军罕见病领域

Entrada：杜氏肌营养不良症（DMD）疗法数据远低于预期，股价暴跌 57%

美国生物技术公司Entrada Therapeutics宣布了其治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的在研新药ENTR-601-44的一项早期临床积极顶线数据。

FDA专项加持，罕见病基因治疗研发再提速，有望填补临床治疗空白

2.5亿美元！黑石独家投资Anagram Therapeutics

5月7日，马萨诸塞州和纽约，Blackstone Life Sciences（“BXLS”，黑石生命科学）宣布向Anagram Therapeutics投资2.5亿美元，一家临床阶段的私人生物制药公司

拜耳临床III期成功

2026年5月7日，拜耳（Bayer）宣布REVEAL III期临床研究取得了积极的顶线数据。

41亿美元！Angelini收购Catalyst制药

Angelini同意以每股31.50美元的现金收购Catalyst的所有流通股，总股本价值约41亿美元（相当于35亿欧元）

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