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国际罕见病日|多方倡议关爱罕见病患者，点亮新生之路

在2月28日第19个“国际罕见病日”来临之际，由人民日报健康客户端与阿斯利康联合主办的“以科学之力，点亮罕见新生，重塑社会栋梁”——2026国际罕见病日公益演讲主题活动在人民日报社举行。

2020—2025年近190个罕见病药品在我国获批

拜耳终止一款罕见病基因疗法研发

昨天，拜耳发布了2025年财报。财报中披露，公司已正式终止庞贝病基因疗法 ACTUS-101 的临床研究，转而将资源集中于另一款同类候选药物。

礼来安妥来利®和安妥来®（米吉珠单抗）可使克罗恩病患者维持长达三年的无激素缓解

最近，礼来公司（纽约证券交易所代码：LLY）公布的最新长期研究数据显示，安妥来利®和安妥来®（以上为两个剂型商品名，通用名均为：米吉珠单抗）在中重度活动性克罗恩病成人患者中，作用可持续维持三年。

药物牧场ROSAH新药DF-003获FDA“罕见病证据原则”RDEP认证

药物牧场今日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已将该公司针对ROSAH综合征试验性疗法DF-003纳入FDA罕见病证据原则(RDEP)认证。

重磅！武田制药新药获美国药监局优先审评，仅需每周一次注射

3 月 2 日，武田制药与 Protagonist Therapeutics 联合宣布，美国 FDA 已受理 Rusfertide 的新药上市申请（NDA），并授予优先审评资格，用于治疗成人真性红细胞增多症（PV），PDUFA 目标审批日期为 2026 年第三季度。

西方的药物审批框架形成于 60 年前，对罕见病药物研发而言，已经太过时了

目前罕见病治疗药物仍极度稀缺。尽管今年美国已有 27 种罕见病药物进入监管审批日程，但患者可及的治疗方案依然严重不足。数据显示，在已知的约 7000 种罕见病中，仅有不到 5% 拥有获批疗法。这是全球范围内重大且未被满足的医疗需求。

罕见病研究的价值，远超乎你的想象（罕见病日专题报道三）

在过去的三十年中，罕见病研究的进展从基因组学革命中受益匪浅。罕见病研究的价值，早已不止于服务小众患者。PCSK9 基因的罕见突变会导致胆固醇水平极端异常，这一最初仅见于极少数人的发现，最终催生出惠及数百万患者的强效降脂药。

10款罕见病药物迎新进展；2026 国际罕见病日宣传片《快进人生》正式发布；第三届中国罕见病科研大会6月在沪举办| 壹周罕见药闻

《壹周罕见药闻》

三月，罕见病关注日竟然有这么多，有你关注的疾病吗？

国际罕见病日：达能纽迪希亚苯丙酮尿症便携解决方案进入中国，助力提升PKU人群长期依从性

达能纽迪希亚将创新便携营养方案 Lophlex®苯丙酮尿症特殊配方粉(高蛋白便携装)引入中国，为苯丙酮尿症（PKU）人群提供高蛋白、低热量、多口味的便携式特殊配方粉，以支持长期依从性与多场景管理，回应青少年与成人依从性普遍下降的现实挑战。

同类首创！正大天晴 1 类新药获批上市

2 月 28 日，NMPA 官网显示，正大天晴的 1 类新药「罗伐昔替尼片」（Rovadicitinib，TQ05105）在国内获批上市，适用于中危-2 或高危的原发性骨髓纤维化（PMF）、真性红细胞增多症后骨髓纤维化（PPV-MF）或原发性血小板增多症后骨髓纤维化（PET-MF）成人患者的一线治疗，治疗疾病相关脾肿大或疾病相关症状。

国际罕见病日 | 跨界共创公益演讲，托举罕见生命之光：以科学之力，点亮罕见新生，重塑社会栋梁

2026年2月28日每年2月的最后一天是“国际罕见病日”。今年，由人民日报健康客户端与阿斯利康联合主办的 “以科学之力，点亮罕见新生，重塑社会栋梁”——2026国际罕见病日公益演讲主题活动在人民日报社举行。

新救星，又一款重磅“首个”罕见病新药获批上市

权威医生在身边打开以生命之名，为“罕”而战 | 写在第十九个国际罕见病日，北京协和医院的年度答卷

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